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A droga velha oferece a esperança nova para o tratamento do MND

Um estudo internacional conduzido por bioquímicos na universidade de Liverpool mostrou que a droga-molécula ebselen pode corrigir muitas das características tóxicas de uma proteína que causasse alguns casos da doença hereditária do neurônio de motor (MND).

O MND é uma doença incurável, progressiva que ataque os nervos que controlam o movimento assim que os músculos já não funcionam. As influências do MND aproximadamente 5000 povos no Reino Unido a qualquer altura e as opções actuais do tratamento têm somente um efeito modesto em melhorar a qualidade do paciente de vida.

O MND herdado é um formulário raro da doença (5-10% de casos totais) essas corridas nas famílias. Ao redor 20% de caixas hereditárias do MND são causadas por mutações em um gene que codifique para uma proteína chamada SOD1. Quando o gene SOD1 é transformado, o processo de conjunto da proteína funciona mal e as etapas são faltadas para fora. Isto faz a proteína SOD1 estrutural que a condução instável à formação de proteína “se aglutina” nos neurônios de motor, fazendo com que morram.

Em um papel publicado em comunicações da natureza, os cientistas das universidades de Liverpool (Reino Unido), Florença (Itália) e Wollongong (Austrália) usaram tecnologias NMR avançadas do cristalografia, da massa-espectrometria e da em-pilha para procurarar por uma molécula da droga que poderia “corrigir” a cadeia de fabricação SOD1.

Encontraram que ebselen, uma droga que fosse descoberta nos anos 80 e fosse investigada como um tratamento potencial para uma variedade de desordens do sistema nervoso, podem eficazmente restaurar diversas etapas importantes no processo de conjunto SOD1 que inclui o dobramento, o dimerization e o emperramento do zinco.

O Dr. Gareth Wright, um pesquisador do MND na universidade de Liverpool, disse: “Esta descoberta tem o potencial impedir a acumulação de SOD1 nos grandes agregados que nós vemos dentro dos neurônios de motor de indivíduos efetuados. Se nós podemos parar aquele, nós pudemos poder parar os neurônios que morremos.”

Professor Samar Hasnain, um biólogo estrutural na universidade de Liverpool, adicionada: “O passo seguinte é testar ebselen nos ajustes que assemelham-se mais exactamente a pilhas neuronal humanas e que aperfeiçoam as de modo que possa se tornar útil como uma droga para a doença do neurônio de motor.”

O trabalho recebeu o financiamento da associação da doença do neurônio de motor.

Comentando no estudo, o Dr. Brian Dickie, revelação do director de investigação na associação da doença do neurônio de motor, disse: “Uma relação causal entre o gene SOD1 e os determinados formulários da doença hereditária do neurônio de motor foi estabelecida um quarto de alta velocidade há. É muito encorajadora ver estratégias terapêuticas novas começar emergir dos avanços consideráveis na compreensão científica que têm ocorrido nos últimos anos.”

Source: https://news.liverpool.ac.uk/2018/05/16/old-drug-provides-promising-new-treatment-avenue-for-mnd-research/