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La droga vieja ofrece la nueva esperanza del tratamiento del MND

Un estudio internacional llevado por los bioquímicos en la universidad de Liverpool ha mostrado que la droga-molécula ebselen puede corregir muchas de las características tóxicas de una proteína que cause algunos casos de la enfermedad hereditaria de la neurona de motor (MND).

El MND es una enfermedad incurable, progresiva que ataca los nervios que controlan el movimiento así que los músculos funcionan no más. Las influencias del MND cerca de 5000 personas en el Reino Unido a cualquier momento y las actuales opciones del tratamiento tienen solamente un efecto modesto en perfeccionar la calidad de vida del paciente.

El MND heredado es una forma rara de la enfermedad (5-10% de casos totales) esas corridas en familias. Los alrededor 20% de cajas hereditarias del MND son causados por mutaciones en un gen que cifre para una proteína llamada SOD1. Cuando el gen SOD1 es transformado, el proceso de montaje de la proteína funciona incorrectamente y los pasos se faltan fuera. Esto hace la proteína SOD1 que el llevar inestable a la formación de proteína “agrupa estructural” en las neuronas de motor, haciéndolas morir.

En un papel publicado en comunicaciones de la naturaleza, los científicos de las universidades de Liverpool (Reino Unido), Florencia (Italia) y Wollongong (Australia) utilizaron tecnologías avanzadas de la cristalografía, de la espectrometría de masa y de la en-célula RMN para explorar para una molécula de la droga que podría “corregir” la planta de fabricación SOD1.

Encontraron que ebselen, una droga que fue descubierta en los años 80 y se ha investigado como tratamiento potencial para una variedad de desordenes del sistema nervioso, pueden restablecer efectivo varios pasos importantes en el proceso de montaje SOD1 incluyendo doblar, la dimerización y el atascamiento del cinc.

El Dr. Gareth Wright, investigador del MND en la universidad de Liverpool, dijo: “Este descubrimiento tiene el potencial de prevenir la acumulación de SOD1 en los agregados grandes que vemos dentro de las neuronas de motor de individuos efectuados. Si podemos parar eso, puede ser que poder parar las neuronas que morían.”

Profesor Samar Hasnain, biólogo estructural en la universidad de Liverpool, adicional: “El paso siguiente es probar ebselen en las fijaciones que se asemejan más exacto a las células neuronales humanas y que las optimizan de modo que pueda llegar a ser útil como droga para la enfermedad de la neurona de motor.”

El trabajo recibió el financiamiento de la asociación de la enfermedad de la neurona de motor.

Comentando respecto al estudio, el Dr. Brian Dickie, revelado del director de investigación en la asociación de la enfermedad de la neurona de motor, dijo: “Un nexo causal entre el gen SOD1 y las ciertas formas de la enfermedad hereditaria de la neurona de motor fue establecido hace un cuarto de siglo. Es muy encouraging ver nuevas estrategias terapéuticas el comenzar a emerger de los considerables avances en la comprensión científica que han ocurrido estos últimos años.”

Fuente: https://news.liverpool.ac.uk/2018/05/16/old-drug-provides-promising-new-treatment-avenue-for-mnd-research/