La FDA reconnaît le traitement nouveau d'enzymes pour des adultes avec la maladie génétique rare et sérieuse

Les États-Unis Food and Drug Administration ont aujourd'hui reconnu Palynziq (pegvaliase-pqpz) pour des adultes avec une maladie génétique rare et sérieuse connue sous le nom de phénylcétonurie (PKU). Les patients avec PKU sont nés avec une incapacité de décomposer la phénylalanine (Phe), un acide aminé actuel en nourritures contenant des protéines et les édulcorants à haute intensité utilisés en un grand choix de nourritures et de boissons. Palynziq est un traitement nouveau d'enzymes pour les patients adultes de PKU qui ont des concentrations excessives de Phe de sang sur le traitement actuel.

« C'est un traitement de substitution nouveau d'enzymes que les aides satisfont un besoin imprévisible significatif dans les patients de PKU qui ont ne pu pas régler leurs niveaux de Phe de sang avec des options de traitement actuel, » ont dit Julie Beitz, M.D., directeur du bureau de l'évaluation des traitements III au centre de FDA pour l'évaluation des traitements et la recherche. « Cette approbation neuve explique notre engagement aux avancements avec approbation dans la demande de règlement qui donnera des patients vivant avec différentes options de PKU pour des soins. »

Affects de PKU environ 1 dans 10.000 à 15.000 personnes aux Etats-Unis. Si non traité, PKU peut entraîner des invalidités d'intellectuel, neurodevelopmental et psychiatriques continuelles. La restriction perpétuelle de l'admission de phénylalanine par le régime est nécessaire pour éviter l'habillage de Phe dans le fuselage, qui peut endommager à long terme le système nerveux central.

La sécurité et l'efficacité de Palynziq ont été étudiées dans deux tests cliniques dans les patients adultes avec PKU avec les concentrations en phénylalanine de sang des que 600 µmol/L plus grands sur le management existant. La plupart des patients de PKU dans les essais de Palynziq étaient à un régime libre avant et pendant les essais. La première étude était une randomisée, l'essai préliminaire dans les patients soignés avec l'augmentation des doses de Palynziq a administré comme injection sous-cutanée jusqu'à une dose cible de l'un ou l'autre mg 20 de mg une fois quotidien ou 40 une fois quotidiennement. Le deuxième essai était un essai de huit semaines, controlé par le placebo, randomisé de suppression dans les patients qui ont été précédemment soignés avec Palynziq. Les patients ont traité avec Palynziq ont réalisé statistiquement des réductions significatives dans des concentrations en phénylalanine de sang de leurs concentrations de Phe de sang de ligne zéro de traitement préparatoire.

Les événements défavorables les plus courants rapportés dans les essais de Palynziq ont compris des réactions de lieu d'injection, des douleurs articulaires, des réactions d'hypersensibilité, le mal de tête, des réactions cutanées généralisées durant au moins 14 jours, des prurits (peau irritante), la nausée, le vertige, la douleur abdominale, la douleur de gorge, la fatigue, le vomissement, la toux et la diarrhée. Les réactions d'hypersensibilité se sont produites dans la plupart des patients, vraisemblablement dus à la formation des anticorps du produit.

L'effet indésirable le plus sérieux dans les essais de Palynziq était une anaphylaxie, qui s'est produite le plus souvent pendant la titration ascendante de la dose dans la première année de la demande de règlement. À cause de ce risque grave, le marquage pour Palynziq comprend une alerte enfermée dans une boîte et le produit est procurable seulement par un programme restreint sous une stratégie d'évaluation et d'atténuation des risques (REMS) appelée le programme de REMS de Palynziq. Les conditions notables du programme de REMS de Palynziq comprennent ce qui suit :

  • Des prescripteurs doivent être certifiés en s'inscrivant dans le programme de REMS et en complétant la formation
  • Les prescripteurs doivent prescrire l'adrénaline automatique-injectable avec Palynziq
  • Des pharmacies doivent être certifiées avec le programme et doivent dispenser seulement aux patients qui sont autorisés recevoir Palynziq
  • Les patients doivent s'inscrire dans le programme et être instruit au sujet du risque d'anaphylaxie par un prescripteur certifié pour les assurer comprennent les risques et les avantages de la demande de règlement avec Palynziq
  • Les patients doivent avoir l'adrénaline automatique-injectable procurable à tout moment tout en prenant Palynziq

La FDA a accordé à l'approbation de Palynziq à BioMarin Pharmaceutical Inc.

Source : https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm608835.htm