FDA approva la terapia innovatrice degli enzimi per gli adulti con la malattia genetica rara e seria

Gli Stati Uniti Food and Drug Administration oggi hanno approvato Palynziq (pegvaliase-pqpz) per gli adulti con una malattia genetica rara e seria conosciuta come fenilchetonuria (PKU). I pazienti con PKU nascono con un'incapacità di ripartire la fenilalanina (Phe), un amminoacido presente in alimenti contenenti proteine ed i dolcificanti ad alta intensità utilizzati in vari alimenti e bevande. Palynziq è una terapia innovatrice degli enzimi per i pazienti adulti di PKU che hanno concentrazioni incontrollate di Phe di sangue sul trattamento corrente.

“Questa è una terapia di sostituzione innovatrice degli enzimi che aiuta l'indirizzo un bisogno insoddisfatto significativo nei pazienti di PKU che hanno non potuti gestire il loro sangue Phe livellano con le opzioni correnti del trattamento,„ ha detto Julie Beitz, M.D., Direttore dell'ufficio della valutazione III della droga nel centro di FDA per la valutazione e la ricerca della droga. “Questa nuova approvazione dimostra il nostro impegno agli avanzamenti d'approvazione nel trattamento che darà i pazienti che vivono con le opzioni differenti di PKU per cura.„

Influenze di PKU circa 1 in 10.000 a 15,000 persone negli Stati Uniti. Se non trattato, PKU può causare le inabilità neurodevelopmental e psichiatriche croniche dell'intellettuale. La restrizione per tutta la vita dell'assunzione della fenilalanina con la dieta è necessaria impedire l'accumulazione di Phe nell'organismo, che può danneggiare a lungo termine il sistema nervoso centrale.

La sicurezza e l'efficacia di Palynziq sono state studiate in due test clinici in pazienti adulti con PKU con le concentrazioni maggiori di 600 µmol/L nella fenilalanina di sangue sulla gestione attuale. La maggior parte dei pazienti di PKU nelle prove di Palynziq erano su una dieta senza restrizione prima di e durante le prove. La prima prova era ripartita le probabilità su, la prova del aperto contrassegno in pazienti curati con l'aumento delle dosi di Palynziq ha amministrato una volta giornalmente come iniezione sottocutanea fino ad una dose dell'obiettivo di qualsiasi 20 mg mg una volta quotidiano o 40. La seconda prova era una prova di otto settimane, controllata a placebo, ripartita con scelta casuale di ritiro in pazienti che precedentemente sono stati curati con Palynziq. I pazienti hanno trattato con Palynziq hanno raggiunto statisticamente le riduzioni significative delle concentrazioni nella fenilalanina di sangue dalle loro concentrazioni di Phe di sangue del riferimento di pretrattamento.

Gli eventi avversi più comuni riferiti nelle prove di Palynziq hanno compreso le reazioni del sito iniezione, il dolore unito, le reazioni di ipersensibilità, l'emicrania, le reazioni generalizzate dell'interfaccia che durano almeno i 14 giorni, il prurito (interfaccia che prude), la nausea, le vertigini, il dolore addominale, il dolore della gola, la fatica, il vomito, la tosse e la diarrea. Le reazioni di ipersensibilità si sono presentate nella maggior parte dei pazienti, probabilmente dovuto formazione di anticorpi al prodotto.

L'effetto collaterale negativo più serio nelle prove di Palynziq era anafilassi, che si è presentata il più delle volte durante la titolazione ascendente della dose nel primo anno di trattamento. A causa di questo rischio serio, il contrassegno per Palynziq comprende un avviso inscatolato ed il prodotto è disponibile soltanto con un programma limitato nell'ambito di una strategia di diminuzione e di valutazione del rischio (REM) chiamata il programma di REM di Palynziq. I requisiti notevoli del programma di REM di Palynziq includono quanto segue:

  • I prescrittori devono essere certificati iscrivendosi al programma di REM e completando l'addestramento
  • I prescrittori devono prescrivere l'epinefrina automatico-iniettabile con Palynziq
  • Le farmacie devono essere certificate con il programma e devono dispensare soltanto ai pazienti che sono autorizzati a ricevere Palynziq
  • I pazienti devono iscriversi al programma ed essere istruito circa il rischio di anafilassi da un prescrittore certificato per assicurare capiscono i rischi ed i vantaggi di trattamento con Palynziq
  • I pazienti devono avere epinefrina automatico-iniettabile disponibile sempre mentre catturano Palynziq

FDA ha accordato l'approvazione di Palynziq a BioMarin Pharmaceutical Inc.

Sorgente: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm608835.htm