O FDA aprova a terapia nova da enzima para adultos com doença genética rara e séria

Os E.U. Food and Drug Administration aprovaram hoje Palynziq (pegvaliase-pqpz) para adultos com uma doença genética rara e séria conhecida como o phenylketonuria (PKU). Os pacientes com PKU são nascidos com uma incapacidade dividir o phenylalanine (Phe), um ácido aminado actual em alimentos decontenção e os edulcorantes da alta intensidade usados em uma variedade de alimentos e bebidas. Palynziq é uma terapia nova da enzima para os pacientes adultos de PKU que têm concentrações descontroladas de Phe do sangue no tratamento actual.

“Esta é uma terapia nova da substituição da enzima que ajude o endereço uma necessidade não satisfeita significativa nos pacientes de PKU que foram incapazes de controlar seu sangue Phe nivelam com opções actuais do tratamento,” disse Julie Beitz, M.D., director do escritório da avaliação III da droga no centro do FDA para a avaliação e a pesquisa da droga. “Esta aprovação nova demonstra nosso comprometimento aos avanços de aprovação no tratamento que dará os pacientes que vivem com as opções diferentes de PKU para o cuidado.”

Influências de PKU aproximadamente 1 em 10.000 a 15.000 povos nos Estados Unidos. Se não tratado, PKU pode causar inabilidades crônicas do intelectual, as neurodevelopmental e as psiquiátricas. A limitação por toda a vida da entrada do phenylalanine com a dieta é necessário impedir o acúmulo de Phe no corpo, que pode causar dano a longo prazo ao sistema nervoso central.

A segurança e a eficácia de Palynziq foram estudadas em dois ensaios clínicos em pacientes adultos com o PKU com concentrações maiores de 600 µmol/L do phenylalanine do sangue em gestão existente. A maioria de pacientes de PKU nas experimentações de Palynziq estavam em uma dieta ilimitada antes e durante das experimentações. A primeira experimentação era randomized, a experimentação da aberto-etiqueta nos pacientes tratados com as doses crescentes de Palynziq administrou como uma injecção subcutâneo até uma dose do alvo de um ou outro magnésio 20 magnésio uma vez diário ou 40 uma vez diariamente. A segunda experimentação era 8 uma semana, experimentação placebo-controlada, randomized da retirada nos pacientes que foram tratados previamente com o Palynziq. Os pacientes trataram com o Palynziq conseguiram estatìstica reduções significativas em concentrações do phenylalanine do sangue de suas concentrações de Phe do sangue da linha de base do pré-tratamento.

Os eventos adversos os mais comuns relatados nas experimentações de Palynziq incluíram reacções do local da injecção, dor articular, reacções de hipersensibilidade, dor de cabeça, as reacções generalizadas da pele que duram pelo menos 14 dias, o pruritus (pele sarnento), a náusea, a vertigem, a dor abdominal, a dor da garganta, a fadiga, o vômito, a tosse e a diarreia. As reacções de hipersensibilidade ocorreram na maioria de pacientes, provavelmente devido à formação de anticorpos ao produto.

A reacção adversa a mais séria nas experimentações de Palynziq era o anaphylaxis, que ocorreu mais frequentemente durante a titulação ascendente da dose dentro do primeiro ano de tratamento. Devido a este risco sério, a rotulagem para Palynziq inclui um aviso encaixotado e o produto está disponível somente com um programa restrito sob uma estratégia da avaliação e da mitigação de risco (REMS) chamada o programa dos REMS de Palynziq. As exigências notáveis do programa dos REMS de Palynziq incluem o seguinte:

  • Os Prescribers devem ser certificados registrando-se no programa dos REMS e terminando o treinamento
  • Os Prescribers devem prescrever a epinefrina auto-injectável com Palynziq
  • As farmácias devem ser certificadas com o programa e devem dispensar somente aos pacientes que são autorizados receber Palynziq
  • Os pacientes devem registrar-se no programa e para ser educado sobre o risco de anaphylaxis por um prescriber certificado para assegurar compreendem os riscos e os benefícios do tratamento com Palynziq
  • Os pacientes devem ter a epinefrina auto-injectável disponível em todas as vezes ao tomar Palynziq

O FDA concedeu a aprovação de Palynziq a BioMarin Farmacêutico Inc.

Source: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm608835.htm