El FDA aprueba la terapia nueva de la enzima para los adultos con enfermedad genética rara y seria

Los E.E.U.U. Food and Drug Administration aprobaron hoy Palynziq (pegvaliase-pqpz) para los adultos con una enfermedad genética rara y seria conocida como phenylketonuria (PKU). Los pacientes con PKU nacen con una incapacidad para analizar la fenilalanina (Phe), un aminoácido presente en comidas con proteínas y los edulcorantes de alta intensidad usados en una variedad de comidas y de bebidas. Palynziq es una terapia nueva de la enzima para los pacientes adultos de PKU que tienen concentraciones incontroladas de Phe de la sangre en el tratamiento actual.

“Ésta es una terapia nueva de la substitución de la enzima que ayuda a direccionamiento una necesidad incumplida importante en los pacientes de PKU que han no podido controlar su sangre Phe nivelan con opciones actuales del tratamiento,” dijo a Julia Beitz, M.D., director de la oficina de la evaluación III de la droga en el centro del FDA para la evaluación y la investigación de la droga. “Esta nueva aprobación demuestra nuestra consolidación a los adelantos aprobados en el tratamiento que dará a los pacientes que viven con diversas opciones de PKU para el cuidado.”

Influencias de PKU cerca de 1 en 10.000 a 15.000 personas en los Estados Unidos. Si es no tratado, PKU puede causar incapacidades crónicas del intelectual, neurodevelopmental y psiquiátricas. La restricción de por vida de la admisión de la fenilalanina con la dieta es necesaria prevenir la acumulación de Phe en la carrocería, que puede causar daño a largo plazo al sistema nervioso central.

El seguro y la eficacia de Palynziq fueron estudiados en dos juicios clínicas en pacientes adultos con PKU con las concentraciones mayores de 600 µmol/L de la fenilalanina de la sangre en la administración existente. La mayoría de los pacientes de PKU en las juicios de Palynziq estaban en una dieta sin restricción antes y durante de las juicios. La primera juicio era haber seleccionado al azar, la juicio de la abierto-escritura de la etiqueta en los pacientes tratados con el aumento de dosis de Palynziq administró como inyección subcutánea hasta una dosis del objetivo de cualquier el magnesio 20 magnesio una vez diario o 40 una vez diariamente. La segunda juicio era una juicio de ocho semanas, placebo-controlada, seleccionada al azar del repliegue en los pacientes que fueron tratados previamente con Palynziq. Los pacientes trataron con Palynziq lograron estadístico reducciones importantes en concentraciones de la fenilalanina de la sangre de sus concentraciones de Phe de la sangre de la línea de fondo del tratamiento previo.

Las acciones adversas mas comunes denunciadas en las juicios de Palynziq incluyeron reacciones del sitio de la inyección, dolor común, reacciones de hipersensibilidad, dolor de cabeza, las reacciones generalizadas de la piel que duraban por lo menos 14 días, el prurito (piel que pica), la náusea, vértigos, dolor abdominal, dolor del paso, fatiga, vomitar, tos y diarrea. Las reacciones de hipersensibilidad ocurrieron en la mayoría de los pacientes, probablemente debido a la formación de anticuerpos al producto.

La reacción adversa más seria de las juicios de Palynziq era la anafilasis, que ocurrió lo más frecuentemente durante la titulación ascendente de la dosis dentro del primer año de tratamiento. Debido a este riesgo serio, la etiqueta para Palynziq incluye un cuidado encajonado y el producto está disponible solamente con un programa reservado bajo estrategia de la evaluación y de la mitigación de riesgo (REMS) llamada el programa de los REMS de Palynziq. Los requisitos notables del programa de los REMS de Palynziq incluyen el siguiente:

  • Los prescriptores deben ser certificados alistando en el programa de los REMS y terminando el entrenamiento
  • Los prescriptores deben prescribir epinefrina auto-inyectable con Palynziq
  • Las farmacias se deben certificar con el programa y deben dispensar solamente a los pacientes que se autorizan a recibir Palynziq
  • Los pacientes deben alistar en el programa y ser educado sobre el riesgo de anafilasis por un prescriptor certificado para asegurar los entienden los riesgos y las ventajas del tratamiento con Palynziq
  • Los pacientes deben tener epinefrina auto-inyectable disponible siempre mientras que toman Palynziq

El FDA concedió la aprobación de Palynziq a BioMarin Pharmaceutical Inc.

Fuente: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm608835.htm