Avertissement : Cette page est une traduction automatique de cette page à l'origine en anglais. Veuillez noter puisque les traductions sont générées par des machines, pas tous les traduction sera parfaite. Ce site Web et ses pages Web sont destinés à être lus en anglais. Toute traduction de ce site et de ses pages Web peut être imprécis et inexacte, en tout ou en partie. Cette traduction est fournie dans une pratique.

Les chercheurs emploient le gène basé sur nucléotide amortissant pour atténuer l'ataxie courante

Dans quels chercheurs appellent un commutateur de jeu pour les futures demandes de règlement d'ataxie, une étude neuve a montré la capacité de décliner la progression de la maladie de l'ataxie principalement héritée la plus courante.

Type Spinocerebellar 3 (SCA3) d'ataxie, également connu sous le nom de maladie de Machado-Joseph, affects environ un dans 20.000 personnes. Il n'y a aucun traitement de maladie-modification procurable, et les patients progressent lentement à une mort précoce. Une mutation de gène unique entraîne cette maladie neurodegenerative, lui effectuant un objectif idéal pour un groupe de chercheurs d'Université du Michigan.

Pour cette étude préclinique publiée dans les annales de la neurologie, les chercheurs d'Université du Michigan ont employé le gène basé sur nucléotide amortissant pour viser le gène de la maladie SCA3, ATXN3. Ils grand niveaux réduits de l'ARN de mutant codé par le gène dans un modèle de souris de la maladie sans tous effets toxiques.

Les « progrès récents en technologie antisens d'oligonucléotide nous ont fournis une grande opportunité pour la désignation d'objectifs thérapeutique, » dit le Co-premier l'auteur Hayley McLoughlin, Ph.D., chercheur de recherches au service de neurologie d'UM. « Bien que nous toujours ne connaissons pas encore le point de non retour exact pour cette maladie, nous savons décliner des choses avant que le fardeau de la maladie s'accumule au point de détriment. »

Après deux demandes de règlement, McLoughlin dit la souris que le modèle, qui reproduit normalement les phénotypes assimilés de moteur de la maladie, est complet sauvé. D'une manière primordiale, c'est la première fois que ce modèle animal a été rectifié par n'importe quel traitement et est épreuve-de-concept considérable pour la future préparation humaine de test clinique.

« Ces résultats d'une manière encourageante nous déménagent une opération plus près du traitement de maladie-ralentissement pour ce trouble fatal, » dit Henry Paulson auteur supérieur, M.D., Ph.D., un professeur d'UM de la neurologie et le directeur du centre de maladie d'Alzheimer du Michigan. « Ils offrent également l'espoir que les approches assimilées pourraient fonctionner pour un certain nombre d'encéphalopathies provoquées par l'action délétère des gènes de maladie spécifique. »

L'équipe a attribué $2.15M

Ensuite, l'équipe d'UM en collaboration avec des pharmaceutiques d'Ionis poursuivra le développement final de médicament avec une concession U01 neuve de l'institut national des troubles neurologiques et de rappe, aux instituts de la santé nationaux. Les U01 PRODUISENT le travail des bio d'optimisation de piste chercheurs de fonds sur des traitements potentiels avec un objectif final de nommer un candidat clinique.