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I ricercatori impiegano al il gene basato a nucleotide che fa tacere per attenuare l'atassia comune

In che ricercatori stanno chiamando un commutatore del gioco per i trattamenti futuri di atassia, un nuovo studio ha mostrato la capacità di girare giù la progressione di malattia dell'atassia dominante ereditata più comune.

Tipo Spinocerebellar 3 (SCA3) di atassia, anche conosciuto come la malattia di Machado-Joseph, influenze circa una in 20,000 persone. Non c'è terapia dimodificazione disponibile ed i pazienti diventano lentamente una morte prematura. Una singola mutazione genetica causa questa malattia neurodegenerative, rendentegli un obiettivo ideale per un gruppo di ricercatori dell'università del Michigan.

Per questo studio preclinico pubblicato negli annali della neurologia, i ricercatori dell'università del Michigan hanno impiegato al il gene basato a nucleotide che fa tacere per mirare al gene di malattia SCA3, ATXN3. Notevolmente hanno diminuito i livelli del RNA mutante codificato dal gene in un modello del mouse della malattia senza alcuni effetti tossici.

“Gli avanzamenti recenti nella tecnologia antisenso dell'oligonucleotide ci hanno fornito un gran opportunità per l'ottimizzazione terapeutica,„ dice co-primo l'autore Hayley McLoughlin, il Ph.D., ricercatore della ricerca nel dipartimento di U-M della neurologia. “Sebbene ancora ancora non conosciamo il punto di non ritorno esatto per questa malattia, sappiamo girare le cose giù prima che il carico di malattia si accumuli al punto di detrimento.„

Dopo due trattamenti, McLoughlin dice il modello del mouse, che ripiega normalmente i simili fenotipi del motore di malattia, completamente è salvato. D'importanza, è la prima volta questo modello animale è stato corretto con tutta la terapia ed è proof of concept sostanziale per il preparato umano futuro di test clinico.

“Questi risultati incoraggianti ci muovono un punto più vicino alla terapia dirallentamento per questo disordine interno,„ dice Henry Paulson senior autore, M.D., il Ph.D., un professore di U-M della neurologia e Direttore del centro del morbo di Alzheimer del Michigan. “Egualmente offrono la speranza che i simili approcci potrebbero lavorare per una serie di malattie di cervello causate tramite l'atto deleterio dei geni specifici di malattia.„

Il gruppo ha assegnato $2.15M

Dopo, il gruppo di U-M in collaborazione con i prodotti farmaceutici di Ionis perseguirà lo sviluppo definitivo della droga con una nuova concessione U01 dall'istituto nazionale dei disordini neurologici e dal colpo, agli istituti della sanità nazionali. I U01 CREANO il lavoro dei bio- dell'ottimizzazione del cingolo ricercatori dei fondi sulle terapie potenziali con uno scopo finale di designazione del candidato clinico.