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Os pesquisadores empregam o gene nucleotide-baseado que silencia para abrandar a ataxia comum

No que pesquisadores estão chamando um cambiador do jogo para os tratamentos futuros da ataxia, um estudo novo mostrou a capacidade para girar para baixo a progressão da doença da ataxia dominante herdada a mais comum.

Tipo Spinocerebellar 3 da ataxia (SCA3), igualmente conhecido como a doença de Machado-Joseph, influências aproximadamente uma em 20.000 povos. Não há nenhuma terapia dealteração disponível, e os pacientes progridem lentamente a uma morte adiantada. Uma única mutação genética causa esta doença neurodegenerative, fazendo lhe um alvo ideal para um grupo de pesquisadores da Universidade do Michigan.

Para este estudo pré-clínico publicado nos anais da neurologia, os pesquisadores da Universidade do Michigan empregados nucleotide-basearam o gene que silencia para visar o gene da doença SCA3, ATXN3. Reduziram extremamente níveis do RNA do mutante codificado pelo gene em um modelo do rato da doença sem nenhuns efeitos tóxicos.

“Os avanços recentes na tecnologia antisentido do oligonucleotide forneceram-nos uma grande oportunidade para a escolha de objectivos terapêutica,” diz co-primeiro autor Hayley McLoughlin, Ph.D., investigador da pesquisa no departamento do U-M da neurologia. “Embora nós ainda não conhecemos ainda o ponto exacto de nenhum retorno para esta doença, nós sabemos girar para baixo coisas antes que a carga da doença acumule ao ponto do detrimento.”

Após dois tratamentos, McLoughlin diz o rato que o modelo, que replicates normalmente fenótipos similares do motor da doença, é salvado completamente. Importante, é a primeira vez que este modelo animal foi corrigido com toda a terapia e é prova--conceito substancial para a preparação humana futura do ensaio clínico.

“Estes resultados encorajadores movem-nos uma etapa mais perto da terapia deretardamento para esta desordem fatal,” diz Henry Paulson autor superior, M.D., Ph.D., um professor do U-M da neurologia e o director do centro da doença de Alzheimer de Michigan. “Igualmente oferecem a esperança que as aproximações similares puderam trabalhar para um número de doenças de cérebro causadas pela acção deletéria de genes específicos da doença.”

A equipe concedeu $2.15M

Em seguida, a equipe do U-M em colaboração com fármacos de Ionis levará a cabo a revelação final da droga com uma concessão U01 nova do instituto nacional de desordens neurológicas e do curso, nos institutos de saúde nacionais. Os U01 CRIAM o trabalho dos bio pesquisadores dos fundos da trilha da optimização em terapias potenciais com um objetivo do fim de nomear um candidato clínico.