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O FDA aprova a droga marijuana-baseada nova para tratar formulários raros e severos da epilepsia

Os E.U. Food and Drug Administration aprovaram hoje Epidiolex (cannabidiol) [CBD] solução oral para o tratamento das apreensões associadas com os dois raros e os formulários severos da epilepsia, da síndrome de Lennox-Gastaut e da síndrome de Dravet, nos pacientes dois anos de idade e mais velhos. Esta é a primeira droga aprovado pelo FDA que contem uma substância refinada da droga derivada da marijuana. É igualmente a primeira aprovação do FDA de uma droga para o tratamento dos pacientes com síndrome de Dravet.

CBD é um componente químico da planta sativa do cannabis, conhecido mais comumente como a marijuana. Contudo, CBD não causa a intoxicação ou a euforia (a “elevação”) que vêm do tetrahydrocannabinol (THC).

É THC (e não CBD) que é o componente psychoactive preliminar da marijuana.

“Esta aprovação serve como um lembrete que os programas de revelação sadia de avanço que avaliam correctamente ingredientes activos contenham na marijuana possam conduzir às terapias médicas importantes. E, o FDA é comprometido a este tipo da investigação científica e da revelação cuidadosas da droga,” disse o comissário Scott Gottlieb do FDA, ensaios clínicos controlados de M.D. “testar a segurança e a eficácia de uma droga, junto com a revisão cuidadosa com o processo de aprovação da droga do FDA, é a maneira a mais apropriada de trazer tratamentos marijuana-derivados aos pacientes. Devido aos estudos clínicos adequados e bem-controlados que apoiaram esta aprovação, os prescribers podem ter a confiança na força uniforme e na entrega consistente da droga que apoiam a dose apropriada necessário para tratar pacientes com estas síndromes complexas e sérias da epilepsia. Nós continuaremos a apoiar a investigação científica rigorosa nos usos médicos potenciais de produtos marijuana-derivados e a trabalhar com reveladores do produto que estão interessados em trazer os pacientes seguros e eficazes, os produtos de alta qualidade. Mas, ao mesmo tempo, nós estamos preparados para tomar a acção quando nós vemos o mercado ilegal de produtos decontenção com reivindicações médicas sérias, não demonstradas. Os produtos unapproved de mercado, com dosagens e formulações incertas podem manter pacientes do acesso terapias apropriadas, reconhecidas para tratar sério e mesmo doenças fatais.”

A síndrome de Dravet é uma condição genética rara que apareça durante o primeiro ano de vida com apreensões febre-relacionadas freqüentes (apreensões febris). Mais tarde, outros tipos de apreensões elevaram tipicamente, incluindo apreensões myoclonic (espasmos do músculo involuntário). Adicionalmente, o epilepticus do estado, um estado potencial risco de vida de actividade de apreensão contínua que exige cuidados médicos da emergência, pode ocorrer. As crianças com síndrome de Dravet experimentam tipicamente a revelação deficiente da língua e as habilidades de motor, a hiperactividade e a dificuldade em relação a outro.

A síndrome de Lennox-Gastaut começa na infância. É caracterizada por tipos múltiplos de apreensões. Os povos com síndrome de Lennox-Gastaut começam a ter apreensões freqüentes na primeira infância, geralmente entre as idades 3 e 5. Mais de três quartos de indivíduos afetados têm as apreensões do tónico, que fazem com que os músculos contratem incontroladamente. Quase todas as crianças com síndrome de Lennox-Gastaut desenvolvem problemas de aprendizagem e a inabilidade intelectual. Muitos igualmente atrasaram a revelação de habilidades de motor tais como o assento e o rastejamento. A maioria de povos com síndrome de Lennox-Gastaut exigem a ajuda com actividades usuais da vida diária.

“As apreensões do difícil-à-controle que os pacientes com experiência de síndrome de Dravet e de síndrome de Lennox-Gastaut têm um impacto profundo na qualidade destes pacientes de vida,” disse Billy Dunn, M.D., director da divisão de produtos da neurologia no centro do FDA para a avaliação e a pesquisa da droga. “Além do que uma outra opção importante do tratamento para pacientes de Lennox-Gastaut, esta primeira-nunca aprovação de uma droga especificamente para pacientes de Dravet fornecerá uma melhoria significativa e necessário na aproximação terapêutica ao inquietação para povos esta circunstância.”

A eficácia de Epidiolex foi estudada em três ensaios clínicos randomized, dobro-cegos, placebo-controlados que envolvem 516 pacientes com a síndrome de Lennox-Gastaut ou a síndrome de Dravet. Epidiolex, tomado junto com outras medicamentações, foi mostrado para ser eficaz em reduzir a freqüência das apreensões quando comparado com o placebo.

Os efeitos secundários os mais comuns que ocorreram em pacientes Epidiolex-tratados nos ensaios clínicos eram: sonolência, sedação e letargia; enzimas elevados do fígado; apetite diminuído; diarreia; prurido; fadiga, mal-estar e fraqueza; insónia, desordem de sono e sono de má qualidade; e infecções.

Epidiolex deve ser dispensado com um guia paciente da medicamentação que descreva a informação importante sobre os usos e os riscos da droga. Como é verdadeiro para todas as drogas que tratam a epilepsia, os riscos os mais sérios incluem pensamentos sobre o suicídio, tentam comprometer o suicídio, os sentimentos da agitação, o novo ou o agravamento de ataques da depressão, da agressão e de pânico. Epidiolex igualmente causou ferimento de fígado, geralmente suave, mas levantando a possibilidade de ferimento raro, mas mais severo. Ferimento de fígado mais severo pode causar a náusea, o vômito, a dor abdominal, a fadiga, a anorexia, a icterícia e/ou a urina escura.

Sob as substâncias controladas actuam (CSA), CBD são actualmente uma programação mim substância porque é um componente químico da planta do cannabis. A favor desta aplicação, a empresa conduziu estudos nonclinical e clínicos para avaliar o potencial do abuso de CBD.

O FDA prepara-se e transmite-se, com o departamento dos E.U. da saúde e serviços humanos, uma análise médica e científica do assunto das substâncias ao programa, como CBD, e fornece-se recomendações à administração de aplicação de droga (DEA) em relação aos controles sob o CSA. O DEA é exigido para fazer uma determinação de programa.

O FDA concedeu a designação da revisão da prioridade para esta aplicação. A designação rápido foi concedida para a síndrome de Dravet. A designação órfão da droga foi concedida para as indicações da síndrome de Dravet e da síndrome de Lennox-Gastaut.

O FDA concedeu a aprovação de Epidiolex pesquisa Ltd. do GW