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El FDA aprueba la nueva droga marijuana-basada para tratar formas raras y severas de la epilepsia

Los E.E.U.U. Food and Drug Administration aprobaron hoy Epidiolex (cannabidiol) [CBD] solución oral para el tratamiento de las capturas asociadas a dos raros y a formas severas de la epilepsia, del síndrome de Lennox-Gastaut y del síndrome de Dravet, en pacientes dos años de edad y más viejos. Ésta es la primera droga aprobada por la FDA que contiene una substancia purificada de la droga derivada de la marijuana. Es también la primera aprobación del FDA de una droga para el tratamiento de pacientes con el síndrome de Dravet.

CBD es un componente químico de la instalación sativa del cáñamo, conocido generalmente como marijuana. Sin embargo, CBD no causa la intoxicación o la euforia (el “alto”) que vienen de tetrahydrocannabinol (THC).

Es THC (y no CBD) que es el componente psicoactivo primario de la marijuana.

“Esta aprobación sirve como recordatorio que los programas de revelado sano de avance que evalúan correctamente los ingredientes activos contuvieron en marijuana puedan llevar a las terapias médicas importantes. Y, el FDA está comprometido a esta clase de investigación científica y de revelado cuidadosos de la droga,” dijo a comisión Scott Gottlieb, juicios clínicas controladas del FDA de M.D. “la prueba del seguro y de la eficacia de una droga, junto con revista cuidadosa con el proceso de aprobación de la droga del FDA, es la manera más apropiada de traer tratamientos marijuana-derivados a los pacientes. Debido a los estudios clínicos adecuados y bien-controlados que soportaron esta aprobación, los prescriptores pueden tener confianza en la fuerza uniforme y el lanzamiento constante de la droga que soportan la dosificación apropiada necesaria para tratar a pacientes con estos síndromes complejos y serios de la epilepsia. Continuaremos soportar la investigación científica rigurosa sobre las aplicaciones médicas potenciales de productos marijuana-derivados y trabajar con los reveladores del producto que están interesados en traer los pacientes seguros y de manera efectiva, los productos de alta calidad. Pero, al mismo tiempo, nos preparan para tomar medidas cuando vemos el márketing ilegal de productos CBD-que contienen con reclamaciones médicas serias, sin probar. Los productos no aprobados de comercialización, con dosificaciones y formulaciones inciertas pueden mantener a pacientes de llegar hasta las terapias apropiadas, reconocidas para tratar serio e incluso enfermedades fatales.”

El síndrome de Dravet es una condición genética rara que aparece durante el primer año de vida con las capturas fiebre-relacionadas frecuentes (capturas febriles). Más adelante, otros tipos de capturas se presentan típicamente, incluyendo las capturas mioclónicas (espasmos del músculo involuntario). Además, el epilepticus del estado, un estado potencialmente peligroso para la vida de la actividad de captura contínua que requiere asistencia médica de la emergencia, puede ocurrir. Los niños con el síndrome de Dravet experimentan típicamente el revelado pobre del lenguaje y las habilidades de motor, hiperactividad y dificultad referentes a otros.

El síndrome de Lennox-Gastaut comienza en niñez. Es caracterizado por los tipos múltiples de capturas. La gente con el síndrome de Lennox-Gastaut comienza a tener capturas frecuentes en niñez temprana, generalmente entre las edades 3 y 5. Más de tres cuartos de individuos afectados tiene capturas tónicas, que hacen los músculos contratar incontrolable. Casi todos los niños con el síndrome de Lennox-Gastaut desarrollan problemas de aprendizaje e incapacidad intelectual. Muchos también han demorado el revelado de las habilidades de motor tales como sentarse y arrastrarse. La mayoría de la gente con el síndrome de Lennox-Gastaut requiere ayuda con actividades usuales de la vida diaria.

“Las capturas del difícil-a-mando que los pacientes con experiencia del síndrome de Dravet y del síndrome de Lennox-Gastaut tienen un impacto profundo en la calidad de vida de estos pacientes,” dijo a Billy Dunn, M.D., director de la división de productos de la neurología en el centro del FDA para la evaluación y la investigación de la droga. “Además de otra opción importante del tratamiento para los pacientes de Lennox-Gastaut, esta primera aprobación de una droga para los pacientes de Dravet proveerá específicamente de una mejoría importante y necesaria en la aproximación terapéutica a cuidar para la gente esta condición.”

La eficacia de Epidiolex fue estudiada en tres juicios clínicas seleccionadas al azar, de doble anonimato, placebo-controladas que implicaban a 516 pacientes con el síndrome de Lennox-Gastaut o el síndrome de Dravet. Epidiolex, tomado junto con otras medicaciones, fue mostrado para ser efectivo en reducir la frecuencia de capturas en comparación con placebo.

Los efectos secundarios mas comunes que ocurrieron en pacientes Epidiolex-tratados en las juicios clínicas eran: somnolencia, sedación y letargo; enzimas elevadas del hígado; apetito disminuido; diarrea; erupción; fatiga, malestar y debilidad; sueño del insomnio, del trastorno del sueño y de la mal calidad; e infecciones.

Epidiolex se debe dispensar con una guía paciente de la medicación que describa la información importante sobre las aplicaciones y los riesgos de la droga. Al igual que verdad para todas las drogas que traten epilepsia, los riesgos más serios incluyen pensamientos sobre suicidio, tentativa comprometer suicidio, sensaciones de la agitación, nuevo o el empeoramiento de ataques de la depresión, de la agresión y de pánico. Epidiolex también causó la lesión del higado, generalmente suave, pero mencionando la posibilidad del daño raro, pero más severo. Una lesión del higado más severa puede causar náusea, vomitar, dolor abdominal, fatiga, anorexia, ictericia y/o la orina oscura.

Bajo las substancias controladas actúan (CSA), CBD son actualmente una substancia del horario I porque es un componente químico de la instalación del cáñamo. En apoyo de este uso, la compañía conducto los estudios nonclinical y clínicos para fijar el potencial del abuso de CBD.

El FDA prepara y transmite, con el departamento de sanidad y servicios sociales de los E.E.U.U., un análisis médico y científico de substancias conforme a la previsión, como CBD, y ofrece recomendaciones a la administración de observancia forzosa de droga (DEA) con respecto a mandos bajo el CSA. El DEA se requiere para hacer una determinación de previsión.

El FDA concedió la designación de la revista de la prioridad para este uso. La designación por vía rápida fue concedida para el síndrome de Dravet. La designación huérfana de la droga fue concedida para las indicaciones del síndrome de Dravet y del síndrome de Lennox-Gastaut.

El FDA concedió la aprobación de Epidiolex a GW Research Ltd.