Profilant et traduisant des découvertes de la science fondamentale en clinique

Pour s'assurer que les bonnes idées d'améliorer la santé ne sont pas dues détruit à un manque de moyens, un nombre de plus en plus important des centres au médicament de Penn dispensent des forum pour lancer des idées d'améliorer des matériels médicaux et technologie, des concours annuels de prise de financer des études pour améliorer des soins aux patients tandis que maintenir coûte vers le bas, et des concessions de la graine de parraineur pour des programmes concentrés sur les patients qui ont besoin de régler personnalisé de leur demande de règlement. Cette dernière catégorie est où le médicament de précision entre, qui est conçu pour améliorer des soins pour les groupes particuliers de patients, basés sur leur mouvement propre génétique, histoire patiente, et seul diagnostic.

Le « médicament de précision est un jeune inducteur, » a dit David B. Roth, DM, PhD, directeur du centre de Penn pour le médicament de précision (PCPM) et de la présidence du service de la pathologie et du médicament de laboratoire. « Nos premiers succès ont été dans le domaine du cancer avec un nombre restreint de patients et de technologies sophistiquées qui ne sont type pas procurables ou entièrement intégrés dans les flux des tâches cliniques. » PCPM adopte une approche d'équipe, rassemblant des cliniciens avec des experts en matière d'analyse de caractéristiques, l'informatique biomédicale, la Biostatistique, et l'économie de la santé.

Pour s'introduire traduire des découvertes de la science fondamentale en clinique, PCPM fonctionne pour augmenter leur approche au médicament de précision, projet par le projet, la maladie par la maladie. Pour faire ceci, au cours des trois dernières années, les fonds d'accélérateur de PCPM ont attribué environ $1,5 millions à plus de 20 chercheurs dans un choix grand d'inducteurs, y compris la dépendance, la cardiologie, l'oncologie, les maladies infectieuses, la psychiatrie, et les maladies rares.

PCPM a récent annoncé leur troisième rond des bénéficiaires à leur colloque annuel. « Nos awardees sont toute la partie d'un divers mélange entre les tests cliniques apparaissants et des applications des technologies neuves qui promettent d'être évolutives et atteignent des patients très bientôt, » Roth a dit.

Les huit projette que le financement reçu en 2017, de neuf services et divisions de médicament de Penn, ont le tout a accompli le progrès considérable sur la promesse de PCPM de « fournir la bonne demande de règlement (ou la prévention) à chacun individuel au bon moment. » Les projets s'échelonnent à l'orientation des troubles courants aux maladies et aux conditions rarement diagnostiquées et la plupart des potentiellement mortelles.

    • Henry Kranzler, DM, un professeur de psychiatrie, emploie l'information génétique moléculaire pour prévoir des conditions de dose d'opioid dans les patients afro-américains après la chirurgie de rechange de hanche ou de genou au centre médical de presbytérien de Penn. L'équipe de Kranzler a recensé une pièce d'ADN qui est associé à un gène du récepteur d'opioid. L'équipe examine l'information génétique et dose d'opioid donnée à chaque patient pour s'assurer les sont prescrits la dose correcte pour manager leur douleur.
    • David Fajgenbaum, DM avait lutté la maladie multicentrique idiopathique de Castleman (iMCD), un trouble du système immunitaire rare et mortel, depuis 2010. PCPM finance Fajgenbaum permis, un professeur adjoint de médicament et de génétique humaine de translation et le directeur associé du choc patient au centre de la maladie d'orphelin de Penn, pour produire des caractéristiques préliminaires qu'il a dû soumettre une proposition de concession au coeur-poumon national et les troubles sanguins instituent plus tôt cette année pour entrer sa recherche dans un test clinique.
    • Aimee S. Payne, DM, PhD, un professeur agrégé de la dermatologie, fonds de graine utilisés de PCPM pour compléter les expériences précliniques qu'essentiellement « a corrigé » des souris d'une maladie de la peau auto-immune rare et potentiellement fatale. À l'aide des cellules de T conçues, qui peuvent persister indéfiniment et éviter la récidive de la maladie, ce travail pourrait transformer le traitement lié auto-immune la prenant généralement d'une stratégie d'élimination immunisée continuelle à une demande de règlement à application unique. L'équipe tord maintenant le modèle des cellules de T conçues pour que les tests cliniques humains éliminent des effets secondaires non désirés. Ils planification pour ouvrir des essais humains en 2019.
    • Daniel Herman, DM, PhD, un professeur adjoint de pathologie et médicament de laboratoire, a développé une approche d'apprentissage automatique pour examiner les dossiers du laboratoire et du patient de tous les de Penn patients de médicament pour la preuve de l'aldostéronisme primaire, une cause couramment manquée d'hypertension qui peut être traitée ou corrigée par les médicaments ou la chirurgie visés. Quand entièrement mis en application, ce procédé aidera des médecins à recenser des patients présentant l'aldostéronisme et à traduire directement leur information santé individuelle en régime qui améliorera leurs niveaux de pression sanguine.
  • La cause sous-jacente de la myocardiopathie, un trouble cardiaque qui le rend plus dur pour que le coeur pompe, est inconnue dans 75 pour cent de cas. Kenneth Margulies, DM, et Francis Marchlinski, DM, les deux professeurs de la cardiologie, ont combiné les biopsies meilleur-visées du tissu cardiaque, l'analyse plus considérable de ce tissu, et le dépistage génétique pour caractériser des cas particuliers de myocardiopathie pour recenser de meilleures demandes de règlement.
    • Robert Faryabi, PhD, un professeur adjoint de biologie de cancer, et Michael Feldman, DM, PhD, un professeur de pathologie et de médicament de laboratoire, ont développé un algorithme comme Netflix à trouvent plus exactement une classe des mutations complexes qui se produisent dans une dans quatre patients avec la leucémie aiguë myéloïde (AML). Ils ont établi le logiciel pour prévoir quelles mutations répondent mieux aux cinq médicaments actuel étant employés pour AML.
    • Dans un autre type de cancer difficile à traiter, le cahier de Kim Reiss, DM, un professeur adjoint d'hématologie/d'oncologie, a conçu un test clinique pour des patients présentant le cancer pancréatique dont la maladie a été réglée par des traitements basés sur platine pendant au moins quatre mois. Cette équipe vérifie - dans un test clinique de deux-arme - moins de toxique, des traitements plus viables pour employer après que les toxicités de platine-chimiothérapie règlent dedans pour ces patients.
    • Utilisant une Commission des médicaments, de Terence Gade, de DM, de PhD, et de Junwei approuvés par le FDA existants Shi, PhD, les deux du service de la biologie de cancer, avec la cerise de Sara, le PhD, un professeur de la microbiologie et le directeur du programme de PCPM pour la découverte de Chemogenomic, interviewent des cellules tumorales du carcinome hépatocellulaire (HCC) des patients pour étendre les options thérapeutiques limitées pour ce type de cancer. Dans de premiers tests, l'équipe a constaté que les cellules d'un patient étaient sensibles aux médicaments utilisés généralement au cancer de poumon de festin, ovarien, cervical, et pancréatique, ainsi que myélome multiple et lymphome.

Cette approche générale à accélérer la mise en place de bonnes idées à partir des gens sur les lignes de front des soins commence à effectuer une différence. Par exemple, depuis 2011 les scientifiques de caractéristiques de médicament de Penn avaient employé le logiciel particulier pour repérer la sepsie avant que ce devienne un problème. Leur première itération du programme, le système de première alerte 1,0, a donné à des médecins d'ED le délai de quelques heures si les organes vitaux d'un patient dirigeaient des sud. Maintenant, la version 2,0 prévoit la sepsie environ pendant 1,5 jours d'avance.

Dans la même veine, utilisant des technologies neuves aimez l'artificial intelligence, en atteignant de grandes banques de données des caractéristiques génétiques et patientes, et examinant les médicaments déjà-approuvés pour des usages neufs, PCPM répare sur sa promesse de précision - d'être le bon centre pour la bonne demande de règlement au bon moment.