Migliorando e traducendo le scoperte di scienza di base in clinica

Per assicurarsi che le buone idee migliorare la sanità non siano perso dovuto una mancanza di risorse, un numero crescente dei centri alla medicina di Penn organizza i forum per lanciare le idee migliorare gli apparecchi medici e la tecnologia, concorsi annuali della tenuta costituire un fondo per gli studi per migliorare la cura paziente mentre tenere costa giù e concessioni del seme del garante per i programmi messi a fuoco sui pazienti che hanno bisogno dell'adattamento individualizzato del loro trattamento. Questa ultima categoria è dove la medicina di precisione entra, a cui è destinato a migliorare la cura per i gruppi particolari di pazienti, in base il loro sfondo genetico, cronologia paziente e diagnosi unica.

“La medicina di precisione è un giovane campo,„ ha detto David B. Roth, il MD, il PhD, Direttore del centro di Penn per la medicina di precisione (PCPM) e della presidenza del dipartimento di patologia e della medicina del laboratorio. “I nostri successi iniziali sono stati nel campo di cancro con un piccolo numero di pazienti e di tecnologie sofisticate che non sono tipicamente disponibili o completamente integrati nei flussi di lavoro clinici.„ PCPM adotta un approccio del gruppo, riunente i clinici con gli esperti nell'analisi di dati, l'informatica biomedica, la biostatistica e l'economia di salubrità.

Per promuovere tradurre le scoperte di scienza di base in clinica, PCPM sta funzionando per ampliare il loro approccio alla medicina di precisione, il progetto dal progetto, malattia dalla malattia. Per fare questo, durante gli ultimi tre anni, il fondo dell'acceleratore di PCPM ha assegnato circa $1,5 milioni oltre a 20 ricercatori in una vasta schiera dei campi, compreso dipendenza, la cardiologia, l'oncologia, le malattie infettive, la psichiatria e le malattie rare.

PCPM recentemente ha annunciato il loro terzo giro dei destinatari al loro simposio annuale. “I nostri awardees sono tutta la parte di diversa miscela fra i test clinici emergenti ed applicazioni delle nuove tecnologie che promettono di essere evolutive e raggiungeranno i pazienti molto presto,„ Roth ha detto.

Gli otto aggettano che il finanziamento ricevuto nel 2017, da nove dipartimenti e divisioni della medicina di Penn, ha tutto ha realizzato il progresso sostanziale sulla promessa di PCPM “di fornitura il trattamento giusto (o della prevenzione) a ciascuno determinato al momento giusto.„ L'intervallo di progetti a fuoco dai disordini comuni dia malattie e delle alla circostanze raramente diagnosticate e maggior parte pericolose.

    • Henry Kranzler, MD, un professore della psichiatria, sta usando le informazioni genetiche molecolari per predire i requisiti della dose dell'opioide in pazienti afroamericani dopo la chirurgia della sostituzione del ginocchio o del cinorrodo al centro medico presbiteriano di Penn. Il gruppo di Kranzler ha identificato un pezzo di DNA che è associato con un gene del ricevitore dell'opioide. Il gruppo sta esaminando le informazioni genetiche e dose dell'opioide data ad ogni paziente per assicurarsi stanno prescrivendi la dose corretta per gestire il loro dolore.
    • David Fajgenbaum, MD sta combattendo la malattia multicentric idiopatica di Castleman (iMCD), un disordine raro e micidiale del sistema immunitario, dal 2010. PCPM costituisce un fondo per Fajgenbaum permesso, un assistente universitario di medicina di traduzione & della genetica umana ed il direttore associato di impatto paziente al centro di malattia dell'orfano di Penn, per generare i dati che preliminari ha dovuto presentare una proposta di concessione al cuore-polmoni nazionale ed i disordini di sangue istituiscono all'inizio di quest'anno per entrare la sua ricerca su un test clinico.
    • Aimee S. Payne, MD, PhD, un professore associato di dermatologia, fondi di seme usati di PCPM per completare gli esperimenti preclinici che essenzialmente mouse “essiccati„ di una malattia della pelle autoimmune rara e potenzialmente interna. Usando le celle di T costruite, che possono persistere indefinitamente ed impedire la ricorrenza di malattia, questo lavoro potrebbe trasformare la terapia in relazione con autoimmune che la cattura generalmente da una strategia di soppressione immune cronica ad un trattamento di una volta. Il gruppo ora tweaking la progettazione delle celle di T costruite affinchè i test clinici umani elimini gli effetti secondari indesiderati. Pianificazione aprire le prove umane nel 2019.
    • Daniel Herman, MD, PhD, un assistente universitario di patologia e medicina del laboratorio, ha sviluppato un approccio di apprendimento automatico per schermare le registrazioni per prova di aldosteronism primario, una causa comunemente mancante del laboratorio e del paziente di tutti i di Penn pazienti della medicina di ipertensione che può essere trattata o essiccata dai farmaci o dall'ambulatorio mirati a. Una volta completamente applicato, questo trattamento aiuterà i medici ad identificare i pazienti con aldosteronism e direttamente a tradurre le loro informazioni determinate di salubrità in regime che migliorerà i loro livelli di pressione sanguigna.
  • La causa fondamentale di cardiomiopatia, un disordine di cuore che lo rende più duro affinchè il cuore pompi, è sconosciuta in 75 per cento dei casi. Kenneth Margulies, MD e Francis Marchlinski, MD, entrambi i professori della cardiologia, hanno combinato le biopsie migliore-mirate a del tessuto del cuore, l'analisi più estesa di quel tessuto ed il test genetico per caratterizzare i diversi casi di cardiomiopatia per identificare i migliori trattamenti.
    • Robert Faryabi, PhD, un assistente universitario di biologia del Cancro e Michael Feldman, MD, PhD, un professore di patologia e della medicina del laboratorio, ha sviluppato un algoritmo del tipo di Netflix a più esattamente individua la classe A di mutazioni complesse che si presentano in una in quattro pazienti con la leucemia mieloide acuta (AML). Hanno sviluppato il software per predire quali mutazioni reagiscono il più bene alle cinque droghe corrente che sono usando per AML.
    • In un altro tipo difficile da trattare di cancro, il raccoglitore di Kim Reiss, il MD, un assistente universitario dell'ematologia/oncologia, ha progettato un test clinico per i pazienti con cancro del pancreas di cui la malattia è stata gestita tramite alle le terapie basate a platino per almeno quattro mesi. Questo gruppo sta provando - in un test clinico del due-braccio - meno tossico, terapie più sostenibili per usare dopo che le tossicità della platino-chemioterapia collocano dentro per questi pazienti.
    • Facendo uso di un comitato delle droghe, di Terence Gade, del MD, del PhD e di Junwei approvati dalla FDA esistenti Shi, il PhD, entrambi dal dipartimento di biologia del Cancro, con la ciliegia di Sara, il PhD, un professore di microbiologia e Direttore del programma di PCPM per la scoperta di Chemogenomic, stanno schermando le celle epatocellulari del tumore di carcinoma (HCC) dai pazienti per estendere le opzioni terapeutiche limitate per questo tipo di cancro. Nei primi esami, il gruppo ha trovato che le celle di un paziente erano sensibili alle droghe comunemente usate al polmone dell'ossequio, ovarico, cervicale e cancro del pancreas come pure mieloma multiplo e linfoma.

Questo approccio globale ad accelerare l'entrata in vigore di buone idee dalla gente sui fronti di cura sta cominciando fare una differenza. Per esempio, dal 2011 gli scienziati di dati della medicina di Penn stanno usando il software speciale per macchiare la sepsi prima che si trasformasse in in un problema. La loro prima ripetizione del programma, il sistema di allarme 1,0, ha dato a medici di ED il termine d'esecuzione di alcune ore se le viscere di un paziente capo verso sud. Ora, la versione 2,0 predice la sepsi i circa 1,5 giorni prima del tempo.

Nello stesso filone, facendo uso delle nuove tecnologie gradisca l'intelligenza artificiale, accedendo alle banche di dati vaste dei dati genetici e pazienti e schermando le droghe già-approvate per i nuovi usi, PCPM sta compensando sulla sua promessa di precisione - essere il giusto centro per il giusto trattamento al momento giusto.