Aerodinamizando e traduzindo descobertas da ciência básica na clínica

Para certificar-se de que as boas ideias aumentar cuidados médicos não são perdido devido a uma falta dos recursos, um número crescente de centros na medicina de Penn organiza fóruns para lançar ideias melhorar dispositivos e tecnologia médica, competições anuais da posse financiar estudos para melhorar o assistência ao paciente quando se manter custar para baixo, e concessões da semente do patrocinador para os programas focalizados nos pacientes que precisam a costura particularizada de seu tratamento. Esta última categoria é onde a medicina da precisão entra, em que é projectado aumentar o cuidado para grupos particulares de pacientes, com base seu fundo genético, história paciente, e diagnóstico original.

Da “a medicina precisão é um campo novo,” disse David B. Roth, DM, PhD, director do centro de Penn para a medicina da precisão (PCPM) e da cadeira do departamento da patologia e da medicina do laboratório. “Nossos sucessos iniciais estiveram no campo do cancro com um pequeno número pacientes e de tecnologias sofisticadas que não são tipicamente disponíveis ou integrados inteiramente em fluxos de trabalho clínicos.” PCPM toma uma aproximação de equipe, reunindo clínicos com os peritos na análise de dados, a informática biomedicável, a bioestatística, e a economia da saúde.

Para promover traduzir descobertas da ciência básica na clínica, PCPM está trabalhando para expandir sua aproximação à medicina da precisão, projecto pelo projecto, doença pela doença. Para fazer este, durante os últimos três anos, o fundo do acelerador de PCPM concedeu aproximadamente $1,5 milhões sobre a 20 investigador em uma disposição larga de campos, incluindo o apego, a cardiologia, a oncologia, doenças infecciosas, psiquiatria, e doenças raras.

PCPM anunciou recentemente seu terceiro círculo dos receptores em seu simpósio anual. “Nossos awardees são toda a parte de uma mistura diversa entre ensaios clínicos emergentes e aplicações das novas tecnologias que prometem ser evolutivas e alcançam pacientes muito logo,” Roth disse.

Os oito projectam-se que o financiamento recebido em 2017, de nove departamentos e divisões da medicina de Penn, tem o todo o fez o progresso substancial na promessa de PCPM de “fornecer o tratamento direito (ou a prevenção) a cada um individual na hora certa.” Os projectos variam no foco das desordens comuns a doenças e a de circunstâncias raramente diagnosticadas e a maioria risco de vida.

    • Henry Kranzler, DM, um professor de psiquiatria, está usando a informação genética molecular para prever exigências da dose do opiáceo em pacientes afro-americanos depois da cirurgia da substituição do quadril ou do joelho no centro médico presbiteriano de Penn. A equipe de Kranzler identificou uma parte de ADN que é associado com um gene do receptor do opiáceo. A equipe está examinando a informação genética e dose do opiáceo dada a cada paciente para certificar-se dos estão sendo prescritos a dose correcta para controlar sua dor.
    • David Fajgenbaum, DM tem lutado a doença multicentric idiopática de Castleman (iMCD), uma desordem rara e mortal do sistema imunitário, desde 2010. PCPM financia Fajgenbaum permitido, um professor adjunto da medicina Translational & da genética humana e o director adjunto do impacto paciente no centro da doença do órfão de Penn, para gerar os dados preliminares ele necessário para submeter no começo desse ano uma proposta da concessão ao pulmão do coração e ao instituto nacionais das desordens de sangue para mover sua pesquisa em um ensaio clínico.
    • Aimee S. Payne, DM, PhD, um professor adjunto da dermatologia, fundos de semente usados de PCPM para terminar as experiências pré-clínicas que essencialmente “curou” ratos de uma doença de pele auto-imune rara e potencial fatal. Usando as pilhas de T projetadas, que podem persistir indefinidamente e impedir o retorno da doença, este trabalho poderia transformar terapia auto-imune-relacionada geralmente, tomando a de uma estratégia da supressão imune crônica a um único tratamento. A equipe tweaking agora o projecto das pilhas de T projetadas para que os ensaios clínicos humanos eliminem efeitos secundários indesejáveis. Planeiam abrir experimentações humanas em 2019.
    • Daniel Herman, DM, PhD, um professor adjunto da patologia e medicina do laboratório, desenvolveu uma aproximação deaprendizagem para seleccionar os registros para a evidência do aldosteronism preliminar, uma causa geralmente faltada do laboratório e do paciente de todos os pacientes da medicina de Penn da hipertensão que pudesse ser tratada ou curado por medicamentações visadas ou por cirurgia. Quando executado inteiramente, este processo ajudará médicos a identificar pacientes com aldosteronism e a traduzir directamente sua informação individual da saúde em um regime que melhore seus níveis de pressão sanguínea.
  • A causa subjacente da cardiomiopatia, uma desordem de coração que faça mais duro para que o coração bombeie, é desconhecida em 75 por cento dos casos. Kenneth Margulies, DM, e Francis Marchlinski, DM, ambos os professores da cardiologia, combinou biópsias melhor-visadas do tecido do coração, uma análise mais extensiva desse tecido, e o teste genético para caracterizar casos individuais da cardiomiopatia para identificar melhores tratamentos.
    • Robert Faryabi, PhD, um professor adjunto da biologia do cancro, e Michael Feldman, DM, PhD, um professor da patologia e da medicina do laboratório, desenvolveu a Netflix-como o algoritmo a detecta mais exactamente uma classe de mutações complexas que ocorrem em uma em quatro pacientes com leucemia mielóide aguda (AML). Construíram o software para prever que mutações respondem melhor às cinco drogas actualmente que estão sendo usadas para AML.
    • Em um outro tipo de difícil tratamento de cancro, a pasta de Kim Reiss, DM, um professor adjunto da hematologia/oncologia, projectou um ensaio clínico para pacientes com cancro do pâncreas cuja a doença foi controlada por terapias platina-baseadas no mínimo quatro meses. Esta equipe está testando - em um ensaio clínico do dois-braço - menos tóxico, umas terapias mais sustentáveis para usar-se depois que as toxicidades da platina-quimioterapia se ajustam dentro para estes pacientes.
    • Usando um painel de drogas, de Terence Gade, da DM, do PhD, e de Junwei aprovados pelo FDA existentes Shi, PhD, ambos do departamento da biologia do cancro, com cereja de Sara, o PhD, um professor da microbiologia e o director do programa de PCPM para a descoberta de Chemogenomic, estão seleccionando pilhas hepatocelulares do tumor da carcinoma (HCC) dos pacientes para estender as opções terapêuticas limitadas para este tipo de cancro. Em testes adiantados, a equipe encontrou que as pilhas de um paciente eram sensíveis às drogas de uso geral ao pulmão do deleite, ovariano, cervical, e cancro do pâncreas, assim como mieloma múltiplo e linfoma.

Esta aproximação total a acelerar a aplicação de boas ideias dos povos nas linhas da frente de cuidado está começando fazer uma diferença. Por exemplo, desde 2011 os cientistas dos dados da medicina de Penn têm usado o software especial para manchar a sepsia antes que se transforme um problema. Sua primeira iteração do programa, sistema de alerta rápida 1,0, deu a doutores do ED o prazo de execução de algumas horas se o vitals de um paciente estava dirigindo para o sul. Agora, a versão 2,0 prevê a sepsia aproximadamente 1,5 dias adiantadamente.

Na mesma veia, usando novas tecnologias goste da inteligência artificial, alcançando grandes bancos de dados de dados genéticos e pacientes, e selecionando drogas já-aprovadas para usos novos, PCPM está fazendo bom em sua promessa da precisão - de ser o centro direito para o tratamento direito na hora certa.

Source: https://www.pennmedicine.org/news/news-blog/2018/june/streamlining-and-accelerating-good-ideas-into-the-clinic