Aerodinamizando y traduciendo descubrimientos de la ciencia básica a la clínica

Para asegurarse de que las buenas ideas de aumentar atención sanitaria no sean perdido debido a una falta de recursos, un número creciente de centros en el remedio de Penn ordena foros para echar ideas de perfeccionar los aparatos médicos y tecnología, las competencias anuales del asimiento de financiar estudios para perfeccionar atención a los pacientes mientras que la custodia cuesta hacia abajo, y las concesiones de la semilla del patrocinador para los programas centrados en los pacientes que necesitan la adaptación individualizada de su tratamiento. Esta última categoría es donde viene el remedio de la precisión hacia adentro, sobre la base del cual se diseña aumentar el cuidado para los grupos determinados de pacientes, su fondo genético, historia paciente, y diagnosis única.

El “remedio de la precisión es un campo joven,” dijo a David B. Roth, Doctor en Medicina, doctorado, director del centro de Penn para el remedio de la precisión (PCPM) y de la silla del departamento de la patología y del remedio del laboratorio. “Nuestros éxitos iniciales han estado en el campo del cáncer con una pequeña cantidad de pacientes y tecnologías sofisticadas que no son típicamente disponibles o completo integrados en flujos de trabajo clínicos.” PCPM toma un enfoque de equipo, reuniendo clínicos con los expertos en análisis de datos, la informática biomédica, la bioestadística, y la economía de la salud.

Para ascender el traducir de descubrimientos de la ciencia básica a la clínica, PCPM está trabajando para desplegar su aproximación al remedio de la precisión, proyecto por el proyecto, enfermedad por enfermedad. Para hacer esto, durante los tres años pasados, el fondo del acelerador de PCPM ha concedido cerca de $1,5 millones sobre a 20 investigadores en un arsenal amplio de campos, incluyendo el apego, la cardiología, la oncología, enfermedades infecciosas, psiquiatría, y enfermedades raras.

PCPM anunció recientemente su tercer cartucho de beneficiarios en su simposio anual. “Nuestros awardees son toda la parte de una mezcla diversa entre las juicios clínicas emergentes y los usos de las nuevas tecnologías que prometen ser escalables y alcanzan a pacientes muy pronto,” Roth dijo.

Los ocho proyecta que el financiamiento recibido en 2017, a partir de nueve departamentos y divisiones del remedio de Penn, tiene todo el hizo progreso notable en la promesa de PCPM de “ofrecer el tratamiento correcto (o la prevención) a cada uno individual en el momento adecuado.” Los proyectos colocan en foco de desordenes comunes de las enfermedades y de las condiciones raramente diagnosticadas y a la mayoría peligrosas para la vida.

    • Henry Kranzler, Doctor en Medicina, profesor de la psiquiatría, está utilizando la información genética molecular para predecir requisitos de la dosis del opiáceo en pacientes afroamericanos después de la cirugía del repuesto del caballete o del codo en el centro médico presbiteriano de Penn. Las personas de Kranzler determinaron un pedazo de DNA que se asocia a un gen del receptor del opiáceo. Las personas están examinando la información genética y dosis del opiáceo dada a cada paciente para asegurarse de los se están prescribiendo la dosis correcta para manejar su dolor.
    • David Fajgenbaum, Doctor en Medicina ha estado luchando la enfermedad multicentric idiopática de Castleman (iMCD), un desorden raro y mortal del sistema inmune, desde 2010. PCPM financia Fajgenbaum permitido, un profesor adjunto del remedio de translación y de la genética humana y al director adjunto del impacto paciente en el centro de la enfermedad del huérfano de Penn, para generar los datos preliminares que él necesitó someter una oferta de la concesión al corazón-pulmón nacional y los desordenes de sangre instituyen a principios de este año para trasladarse su investigación a una juicio clínica.
    • Aimee S. Payne, Doctor en Medicina, doctorado, profesor adjunto de la dermatología, fondos de semilla usados de PCPM para terminar los experimentos preclínicos que esencialmente “curó” ratones de una enfermedad de la piel autoinmune rara y potencialmente fatal. Usando las células de T dirigidas, que pueden persistir indefinidamente y prevenir la repetición de la enfermedad, este trabajo podría transformar la terapia autoinmune-relacionada que la llevaba generalmente de una estrategia de la supresión inmune crónica un tratamiento de una sola vez. Las personas ahora están pellizcando el diseño de las células de T dirigidas para que las juicios clínicas humanas eliminen efectos secundarios indeseados. Proyectan abrir juicios humanas en 2019.
    • Daniel Herman, Doctor en Medicina, doctorado, profesor adjunto de la patología y remedio del laboratorio, ha desarrollado una aproximación de máquina-aprendizaje para revisar los archivos para las pruebas del aldosteronism primario, una causa común faltada del laboratorio y del paciente de todos los de Penn pacientes del remedio de la tensión arterial alta que se puede tratar o curar por las medicaciones apuntadas o la cirugía. Cuando está ejecutado completo, este proceso ayudará a médicos a determinar a pacientes con aldosteronism y a traducir directamente su información individual de la salud a un régimen que perfeccione sus niveles de presión arterial.
  • La causa subyacente de la cardiomiopatía, un desorden de corazón que haga más duro para que el corazón bombee, es desconocida en el 75 por ciento de casos. Kenneth Margulies, Doctor en Medicina, y Francisco Marchlinski, Doctor en Medicina, ambos profesores de la cardiología, ha combinado biopsias mejor-apuntadas del tejido del corazón, un análisis más extenso de ese tejido, y pruebas genéticas para caracterizar casos individuales de la cardiomiopatía para determinar mejores tratamientos.
    • Roberto Faryabi, doctorado, profesor adjunto de la biología del cáncer, y Michael Feldman, Doctor en Medicina, doctorado, profesor de la patología y del remedio del laboratorio, ha desarrollado a Netflix-como algoritmo a descubre más exacto una clase de las mutaciones complejas que ocurren en una en cuatro pacientes con leucemia mieloide aguda (AML). Construyeron software para predecir qué mutaciones responden mejor a las cinco drogas que son utilizadas actualmente para AML.
    • En otro tipo difícil de tratar de cáncer, el aglutinante de Kim Reiss, Doctor en Medicina, profesor adjunto de la hematología/de la oncología, ha diseñado una juicio clínica para los pacientes con el cáncer pancreático cuya enfermedad ha sido controlada por terapias platino-basadas por lo menos cuatro meses. Estas personas están probando - en una juicio clínica de la dos-arma - menos tóxica, terapias más sostenibles para utilizar después de que las toxicidades de la platino-quimioterapia fijen hacia adentro para estos pacientes.
    • Usando un panel de drogas, de Terence Gade, del Doctor en Medicina, del doctorado, y de Junwei aprobados por la FDA existentes Shi, doctorado, ambos del departamento de la biología del cáncer, con la cereza de Sara, el doctorado, un profesor de la microbiología y el director del programa de PCPM para el descubrimiento de Chemogenomic, están revisando las células hepatocelulares del tumor del carcinoma (HCC) de pacientes para ampliar las opciones terapéuticas limitadas para este tipo de cáncer. En pruebas tempranas, las personas encontraron que las células de un paciente eran sensibles a las drogas de uso general al cáncer del pulmón de la invitación, ovárico, cervical, y pancreático, así como mieloma múltiple y linfoma.

Esta aproximación total a acelerar la puesta en vigor de buenas ideas de gente en las líneas de frente de cuidado está comenzando a diferenciar. Por ejemplo, desde 2011 los científicos de los datos del remedio de Penn han estado utilizando software especial para observar sepsia antes de que se convierta en un problema. Su primera iteración del programa, sistema de alerta rápida 1,0, dio a doctores del ED plazo de ejecución de algunas horas si el vitals de un paciente dirigía al sur. Ahora, la versión 2,0 predice sepsia cerca de 1,5 días antes de tiempo.

En la misma línea, usando nuevas tecnologías tenga gusto de la inteligencia artificial, llegando hasta los bancos de datos grandes de datos genéticos y pacientes, y revisando las drogas ya-aprobadas para las nuevas aplicaciones, PCPM está haciendo bueno en su promesa de la precisión - de ser el centro correcto para el tratamiento correcto en el momento adecuado.

Fuente: https://www.pennmedicine.org/news/news-blog/2018/june/streamlining-and-accelerating-good-ideas-into-the-clinic