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La FDA reconnaît le premier médicament pour la demande de règlement des patients adultes d'AML présentant la mutation génétique spécifique

Les États-Unis Food and Drug Administration ont aujourd'hui reconnu des tablettes de Tibsovo (ivosidenib) pour la demande de règlement des patients adultes avec la leucémie aiguë myéloïde rechutée ou réfractaire (AML) qui ont une mutation génétique spécifique. C'est le premier médicament dans sa classe (inhibiteurs IDH1) et est approuvé pour l'usage avec une diagnose approuvée par le FDA d'accouplement employée pour trouver des mutations spécifiques dans le gène IDH1 dans les patients avec AML.

« Tibsovo est un traitement visé qui remplit besoin imprévisible de patients de rechuter ou le réfractaire AML qui ont une mutation IDH1, » a dit Richard Pazdur, M.D., directeur du centre d'excellence de l'oncologie de FDA et le directeur intérimaire du bureau des produits d'hématologie et d'oncologie au centre de FDA pour l'évaluation des traitements et la recherche. « L'utilisation de Tibsovo est associée à une rémission complète dans quelques patients et à une réduction du besoin de transfusions de cellules rouges et de plaquette. »

AML est un cancer rapidement de progrès qui forme dans la moelle osseuse et les résultats dans un nombre accru de globules blancs anormaux dans la circulation sanguine et la moelle osseuse. L'Institut national du cancer aux instituts de la santé nationaux estime qu'approximativement 19.520 personnes seront diagnostiquées avec AML cette année ; approximativement 10.670 patients avec AML mourront de la maladie en 2018.

Tibsovo est un inhibiteur de l'isocitrate dehydrogenase-1 qui fonctionne à côté de la production anormale décroissante du hydroxyglutarate de l'oncometabolite 2 (2-HG), menant à la différenciation des cellules malignes. Si la mutation IDH1 est trouvée dans le sang ou des échantillons de moelle osseuse utilisant un test approuvé par le FDA, le patient peut être habilité à la demande de règlement avec Tibsovo. Aujourd'hui l'agence a également reconnu IDH1 l'analyse en temps réel, une diagnose d'accouplement qui peut être employée pour trouver cette mutation.

L'efficacité de Tibsovo a été étudiée dans un essai d'unique-arme de 174 patients adultes avec rechuté ou le réfractaire AML avec une mutation IDH1. L'essai a mesuré le pourcentage des patients sans la preuve de la maladie et la guérison totale des numérations globulaires après demande de règlement (rémission complète ou CR), ainsi que des patients sans la preuve de la maladie et la guérison partielle des numérations globulaires après la demande de règlement (rémission complète avec la guérison hématologique partielle ou le CRh). Avec une revue médiane de 8,3 mois, 32,8 pour cent de patients ont remarqué un orCRh de CR qui a duré des 8,2 mois médians. Des 110 patients que les transfusions sanguines exigées ou les plaquettes dues à AML au début de l'étude, 37 pour cent sont allés au moins pendant 56 jours sans exiger une transfusion après demande de règlement avec Tibsovo.

Les effets secondaires classiques de Tibsovo comprennent la fatigue, augmentation en globules blancs, douleurs articulaires, diarrhée, manque du souffle, gonflant dans les armes ou les pattes, nausée, douleur ou blessures de la bouche ou la gorge, battement du coeur irrégulier (prolongation de quart), éruption, fièvre, toux et constipation. Les femmes qui allaitent ne devraient pas prendre Tibsovo parce qu'il peut entraîner le tort à un bébé nouveau-né.

Tibsovo doit être dispensé avec un guide patient de médicament qui décrit des informations importantes sur les utilisations et les risques du médicament. L'information de prescription pour Tibsovo comprend une alerte enfermée dans une boîte qu'un effet indésirable connu sous le nom de syndrome de différenciation peut se produire et peut être fatal sinon traité. Les signes et les sympt40mes du syndrome de différenciation peuvent comprendre la fièvre, la difficulté respirant (dyspnée), la détresse respiratoire aiguë, l'inflammation dans les poumons (pulmonaire radiographique infiltre), liquides autour des poumons ou le coeur (débits pleuraux ou péricardiques), le gain de poids, le gonflement (oedème périphérique) ou le dysfonctionnement rapide de foie (hépatique), de rein (rénal) ou de multi-organe. Au premier soupçon des sympt40mes, les médecins devraient soigner des patients avec des corticoïdes et des patients de moniteur attentivement jusqu'à ce que les sympt40mes partent.

D'autres alertes sérieuses comprennent une prolongation de quart, qui peut être potentiellement mortelle. L'activité électrique du coeur devrait être vérifiée avec un électrocardiogramme pendant la demande de règlement. Le syndrome de Guillain-Barré, un trouble neurologique rare dans lequel le système immunitaire de l'organisme attaque de manière erronée une partie de son système nerveux périphérique, s'est produit dans les gens traités avec Tibsovo, ainsi des patients devraient être surveillés pour des problèmes de système nerveux.

La FDA a accordé à cette application Fast-Track et à nominations de révision prioritaire. Tibsovo a également reçu la nomination orpheline de médicament, qui fournit des incitations pour soutenir et encourager le développement des médicaments pour des maladies rares.

La FDA a accordé à l'approbation de Tibsovo à Agios Pharmaceuticals, Inc. que La FDA a accordé à l'approbation de l'analyse IDH1 en temps réel à Abbott Laboratories.