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FDA approva la prima droga per il trattamento dei pazienti adulti di AML con la mutazione genetica specifica

Gli Stati Uniti Food and Drug Administration oggi hanno approvato le compresse di Tibsovo (ivosidenib) per il trattamento dei pazienti adulti con la leucemia mieloide acuta ricaduta o refrattaria (AML) che hanno una mutazione genetica specifica. Ciò è la prima droga nella sua classe (inibitori IDH1) ed è approvata per uso con un sistema diagnostico approvato dalla FDA del tambuccio usato per individuare le mutazioni specifiche nel gene IDH1 in pazienti con AML.

“Tibsovo è una terapia mirata a che soddisfa un'esigenza insoddisfatta dei pazienti di ricaduto di o AML refrattari che hanno una mutazione IDH1,„ ha detto Richard Pazdur, M.D., Direttore del centro di eccellenza dell'oncologia di FDA e direttore provvisorio dell'ufficio dei prodotti dell'oncologia e dell'ematologia nel centro di FDA per la valutazione e la ricerca della droga. “L'uso di Tibsovo è associato con una remissione completa in alcuni pazienti e una riduzione dell'esigenza sia delle trasfusioni della piastrina che delle cellule rosse.„

AML è un cancro rapido di progressione che si forma nel midollo osseo e nei risultati in un numero aumentato di globuli bianchi anormali nella circolazione sanguigna e nel midollo osseo. L'istituto nazionale contro il cancro agli istituti della sanità nazionali stima che approssimativamente 19,520 persone siano diagnosticate con AML questo anno; circa 10.670 pazienti con AML moriranno della malattia nel 2018.

Tibsovo è un inibitore del isocitrate dehydrogenase-1 che funziona facendo diminuire la produzione anormale del hydroxyglutarate del oncometabolite 2 (2-HG), piombo alla differenziazione delle celle maligne. Se la mutazione IDH1 è individuata nel sangue o nei campioni del midollo osseo facendo uso di una prova approvata dalla FDA, il paziente può essere ammissibile per il trattamento con Tibsovo. Oggi l'agenzia egualmente ha approvato IDH1 l'analisi in tempo reale, un sistema diagnostico del tambuccio che può essere usato per individuare questa mutazione.

L'efficacia di Tibsovo è stata studiata in una prova a braccio unico di 174 pazienti adulti con AML ricaduto o refrattario con una mutazione IDH1. La prova ha misurato la percentuale dei pazienti senza prova della malattia ed il ripristino completo dei conteggi dei globuli dopo il trattamento (remissione completa o CR) come pure i pazienti senza prova della malattia ed il ripristino parziale dei conteggi dei globuli dopo il trattamento (remissione completa con il ripristino ematologico parziale o CRh). Con seguito mediano di 8,3 mesi, 32,8 per cento dei pazienti hanno avvertito un orCRh del CR che ha durato i 8,2 mesi mediani. Dei 110 pazienti che le trasfusioni richieste di sangue o delle piastrine dovuto AML all'inizio dello studio, 37 per cento hanno andato almeno i 56 giorni senza richiedere una trasfusione dopo il trattamento con Tibsovo.

Gli effetti secondari comuni di Tibsovo comprendono la fatica, l'aumento in globuli bianchi, il dolore unito, la diarrea, dispnea, gonfiando nelle armi o i cosciotti, nausea, dolore o ferite nella bocca o la gola, battito cardiaco irregolare (prolungamento di quarto), eruzione, febbre, tosse e costipazione. Le donne che stanno allattando non dovrebbero catturare Tibsovo perché può causare il danno ad un neonato.

Tibsovo deve essere dispensato con una guida paziente del farmaco che descrive le informazioni importanti circa gli usi ed i rischi della droga. Le informazioni di prescrizione per Tibsovo comprendono un avviso inscatolato che un effetto collaterale negativo conosciuto come la sindrome di differenziazione può accadere e può essere interno se non trattata. I segni ed i sintomi della sindrome di differenziazione possono comprendere la febbre, la difficoltà che respirano (dispnea), emergenza respiratoria acuta, infiammazione nei polmoni (polmonare radiografico si infiltra in), fluidi intorno ai polmoni o il cuore (versamenti pleurici o pericardici), l'obesità, il gonfiore (edema periferico) o la disfunzione rapido del fegato (epatico), del rene (renale) o dell'multi-organo. A primo sospetto dei sintomi, medici dovrebbero curare molto attentamente i pazienti con i corticosteroidi ed i pazienti del video finché i sintomi non vadano via.

Altri avvisi seri comprendono un prolungamento di quarto, che può essere pericoloso. L'attività elettrica del cuore dovrebbe essere provata con un elettrocardiogramma durante il trattamento. La sindrome di Guillain-Barré, un disordine neurologico raro in cui il sistema immunitario dell'organismo attacca erroneamente la parte del suo sistema nervoso periferico, è accaduto nella gente curata con Tibsovo, in modo dai pazienti dovrebbero essere riflessi per i problemi di sistema nervoso.

FDA ha accordato questi designazioni di esame della via accelerata e di priorità dell'applicazione. Tibsovo egualmente ha ricevuto la designazione del medicinale orfano, che fornisce gli incentivi per assistere ed incoraggiare lo sviluppo delle droghe per le malattie rare.

FDA ha accordato l'approvazione di Tibsovo ad Agios Pharmaceuticals, Inc. FDA ha accordato l'approvazione dell'analisi in tempo reale IDH1 ad Abbott Laboratories.