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O FDA aprova a primeira droga para o tratamento de pacientes adultos de AML com mutação genética específica

Os E.U. Food and Drug Administration aprovaram hoje tabuletas de Tibsovo (ivosidenib) para o tratamento dos pacientes adultos com leucemia mielóide aguda tida uma recaída ou refractária (AML) que têm uma mutação genética específica. Esta é a primeira droga em sua classe (inibidores IDH1) e é aprovada para o uso com um diagnóstico aprovado pelo FDA do companheiro usado para detectar mutações específicas no gene IDH1 nos pacientes com AML.

“Tibsovo é uma terapia visada que encha uma necessidade não satisfeita para pacientes com tido uma recaída ou AML refractários que têm uma mutação IDH1,” disse Richard Pazdur, M.D., director do centro da oncologia do FDA de excelência e director activo do escritório de produtos da hematologia e da oncologia no centro do FDA para a avaliação e a pesquisa da droga. “O uso de Tibsovo é associado com uma remissão completa em alguns pacientes e uma redução na necessidade para transfusões da pilha vermelha e da plaqueta.”

AML é um cancro ràpida de progresso que forme na medula e nos resultados em um número aumentado de glóbulos brancos anormais na circulação sanguínea e na medula. O instituto nacional para o cancro nos institutos de saúde nacionais calcula que aproximadamente 19.520 povos estarão diagnosticados com AML este ano; aproximadamente 10.670 pacientes com AML morrerão da doença em 2018.

Tibsovo é um inibidor do isocitrate dehydrogenase-1 que trabalhe diminuindo a produção anormal do hydroxyglutarate do oncometabolite 2 (2-HG), conduzindo à diferenciação de pilhas malignos. Se a mutação IDH1 é detectada no sangue ou nas amostras da medula usando um teste aprovado pelo FDA, o paciente pode ser elegível para o tratamento com Tibsovo. Hoje a agência igualmente aprovou IDH1 o ensaio RealTime, um diagnóstico do companheiro que pudesse ser usado para detectar esta mutação.

A eficácia de Tibsovo foi estudada em uma experimentação do único-braço de 174 pacientes adultos com o AML tido uma recaída ou refractário com uma mutação IDH1. A experimentação mediu a porcentagem dos pacientes sem a evidência da doença e a recuperação completa de contagens de sangue após o tratamento (remissão completa ou CR), assim como pacientes sem a evidência da doença e a recuperação parcial de contagens de sangue após o tratamento (remissão completa com recuperação hematológica parcial ou CRh). Com uma continuação mediana de 8,3 meses, 32,8 por cento dos pacientes experimentaram um orCRh do CR que durasse uns 8,2 meses medianos. Dos 110 pacientes que as transfusões exigidas do sangue ou das plaqueta devido a AML no início do estudo, 37 por cento foram pelo menos 56 dias sem exigir uma transfusão após o tratamento com Tibsovo.

Os efeitos secundários comuns de Tibsovo incluem a fadiga, aumento nos glóbulos brancos, dor articular, diarreia, falta de ar, inchando nos braços ou os pés, náusea, dor ou sores na boca ou a garganta, pulsação do coração irregular (prolongação do quarto), prurido, febre, tosse e constipação. As mulheres que estão amamentando não devem tomar Tibsovo porque pode causar o dano a um bebê recém-nascido.

Tibsovo deve ser dispensado com um guia paciente da medicamentação que descreva a informação importante sobre os usos e os riscos da droga. A informação de prescrição para Tibsovo inclui um aviso encaixotado que uma reacção adversa conhecida como a síndrome da diferenciação pode ocorrer e pode ser fatal se não tratada. Os sinais e os sintomas da síndrome da diferenciação podem incluir a febre, a dificuldade que respiram (dispnéia), aflição respiratória aguda, inflamação nos pulmões (pulmonar radiográfico infiltra), fluidos em torno dos pulmões ou o coração (efusões pleurais ou pericardial), o ganho de peso, a inchação (edema periférico) ou a deficiência orgânica rápida do fígado (hepática), do rim (renal) ou do multi-órgão. Na primeira suspeita dos sintomas, os doutores devem tratar pacientes com os corticosteroide e os pacientes do monitor pròxima até que os sintomas partam.

Outros avisos sérios incluem uma prolongação do quarto, que possa ser risco de vida. A actividade elétrica do coração deve ser testada com um electrocardiograma durante o tratamento. A síndrome de Guillain-Barré, uma desordem neurológica rara em que o sistema imunitário do corpo ataca equivocadamente a parte de seu sistema nervoso periférico, aconteceu nos povos tratados com o Tibsovo, assim que os pacientes devem ser monitorados para problemas de sistema nervoso.

O FDA concedeu estas designações da revisão da via rápida e da prioridade da aplicação. Tibsovo igualmente recebeu a designação órfão da droga, que oferece incentivos para ajudar e incentivar à revelação das drogas para doenças raras.

O FDA concedeu a aprovação de Tibsovo aos fármacos dos ágios, Inc. O FDA concedeu a aprovação do ensaio IDH1 RealTime a Abbott Laboratories.