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El FDA aprueba la primera droga para el tratamiento de los pacientes adultos de AML con la mutación genética específica

Los E.E.U.U. Food and Drug Administration aprobaron hoy las tablillas de Tibsovo (ivosidenib) para el tratamiento de los pacientes adultos con leucemia mieloide aguda recaída o refractaria (AML) que tienen una mutación genética específica. Ésta es la primera droga en su clase (inhibidores IDH1) y es aprobada para el uso con un diagnóstico aprobado por la FDA del compañero usado para descubrir mutaciones específicas en el gen IDH1 en pacientes con AML.

“Tibsovo es una terapia apuntada que llena una necesidad incumplida de pacientes de recaído o AML refractarios que tienen una mutación IDH1,” dijo a Richard Pazdur, M.D., director del centro de la oncología del FDA de la excelencia y director en funciones de la oficina de los productos de la hematología y de la oncología en el centro del FDA para la evaluación y la investigación de la droga. “El uso de Tibsovo se asocia a una remisión completa en algunos pacientes y a una reducción en la necesidad de transfusiones del glóbulo rojo y de la plaqueta.”

AML es un cáncer rápidamente de progreso que forma en la médula y los resultados en un mayor número de glóbulos blancos anormales en la médula de la circulación sanguínea y. El Instituto Nacional del Cáncer en los institutos de la salud nacionales estima que diagnosticarán a aproximadamente 19.520 personas con AML este año; aproximadamente 10.670 pacientes con AML morirán de la enfermedad en 2018.

Tibsovo es un inhibidor del isocitrate dehydrogenase-1 que trabaja disminuyendo la producción anormal del hydroxyglutarate del oncometabolite 2 (2-HG), llevando a la diferenciación de células malas. Si la mutación IDH1 se descubre en sangre o muestras de la médula usando una prueba aprobada por la FDA, el paciente puede ser elegible para el tratamiento con Tibsovo. La dependencia también aprobó hoy IDH1 el análisis en tiempo real, un diagnóstico del compañero que se puede utilizar para descubrir esta mutación.

La eficacia de Tibsovo fue estudiada en una juicio de una sola rama de 174 pacientes adultos con AML recaído o refractario con una mutación IDH1. La juicio midió el porcentaje de pacientes sin pruebas de la enfermedad y la recuperación completa de hemogramas después del tratamiento (remisión completa o CR), así como a pacientes sin pruebas de la enfermedad y la recuperación parcial de hemogramas después del tratamiento (remisión completa con la recuperación hematológica parcial o CRh). Con una continuación mediana de 8,3 meses, el 32,8 por ciento de pacientes experimentó un orCRh del CR que duró 8,2 meses medianos. De los 110 pacientes a que las transfusiones requeridas de la sangre o de las plaquetas debido a AML al inicio del estudio, el 37 por ciento fueron por lo menos 56 días sin requerir una transfusión después del tratamiento con Tibsovo.

Los efectos secundarios comunes de Tibsovo incluyen la fatiga, aumento en los glóbulos blancos, dolor común, diarrea, falta de aire, hinchándose en las armas o los tramos, náusea, dolor o los dolores en la boca o el paso, latido del corazón irregular (prolongación del cuarto de galón), erupción, fiebre, tos y estreñimiento. Las mujeres que están amamantando no deben tomar Tibsovo porque puede causar daño a un bebé recién nacido.

Tibsovo se debe dispensar con una guía paciente de la medicación que describa la información importante sobre las aplicaciones y los riesgos de la droga. La información que prescribe para Tibsovo incluye un cuidado encajonado que una reacción adversa conocida como síndrome de la diferenciación puede ocurrir y puede ser fatal si no tratado. Los signos y los síntomas del síndrome de la diferenciación pueden incluir fiebre, dificultad que respira (disnea), señal de socorro respiratoria aguda, inflamación en los pulmones (pulmonar radiográfico infiltra), flúidos alrededor de los pulmones o el corazón (efusiones pleurales o pericardiales), el avance de peso, el hinchamiento (edema periférico) o la disfunción rápido del hígado (hepático), del riñón (renal) o del multi-órgano. En la primera sospecha de síntomas, los doctores deben tratar a pacientes con los corticosteroides y los pacientes del monitor de cerca hasta que salgan los síntomas.

Otros cuidados serios incluyen una prolongación del cuarto de galón, que puede ser peligrosa para la vida. La actividad eléctrica del corazón se debe probar con un electrocardiograma durante el tratamiento. El síndrome de Guillain-Barré, un desorden neurológico raro en el cual el sistema inmune de la carrocería ataca equivocadamente la parte de su sistema nervioso periférico, ha suceso en la gente tratada con Tibsovo, así que los pacientes deben ser vigilados para los problemas de sistema nervioso.

El FDA concedió estas designaciones de la revista de la agilización y de la prioridad del uso. Tibsovo también recibió la designación huérfana de la droga, que ofrece incentivos para ayudar y para animar al revelado de las drogas para las enfermedades raras.

El FDA concedió la aprobación de Tibsovo a Agios Pharmaceuticals, Inc. que El FDA concedió la aprobación del análisis en tiempo real IDH1 a Abbott Laboratories.