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Le médicament neuf offre l'espoir d'éviter des crises d'angio-oedème héréditaire

L'angio-oedème héréditaire est une affection chronique qui peut parfois être potentiellement mortelle. Maintenant, une pharmacothérapie neuve a été avec succès vérifiée dans une étude internationale dirigée par le centre hospitalier universitaire Francfort.

L'angio-oedème héréditaire (HAE) est une affection génétique rare caractérisée par le gonflement douloureux récurrent de la peau et des muqueuses. Sans demande de règlement, la qualité de vie des patients est sensiblement compromise : L'angio-oedème peut non seulement défigurer ; dans le tractus gastro-intestinal il peut mener à l'AD colique abdominale sévère dans les voies aériennes supérieures qu'elle peut même être fatale si laissé non traité. La fréquence des crises d'angio-oedème est imprévisible et varie du patient au patient ; le gonflement peut se produire jusqu'à plusieurs fois par semaine. Les affects de trouble environ un à deux dans des cents mille personnes.

Un médicament neuf a été développé pour aider à éviter des crises d'angio-oedème héréditaire et à la même offre les patients une gestion pratique. Il a été maintenant vérifié dans une étude internationale réalisée à plus de 26 installations d'université l'Europe, au Canada et en Australie. Les résultats étaient clairs : le médicament est hautement efficace en ce qui concerne la prévention et l'amélioration de crise de la qualité de vie tout en offrant une administration par voie orale pratique. M. Emel Aygören-Pürsün, spécialiste en médecine interne à la Division de l'oncologie, de l'hématologie et du Hemostaseology au service pour des enfants et des adolescents du centre hospitalier universitaire Francfort, a servi de chercheur de principe de l'étude. « L'angio-oedème héréditaire est une condition qui peut être associée au handicap perpétuel. Avec cette principalement nouveauté, nous pouvons réduire des crises de HAE- et améliorer chronique la qualité de vie de nos patients, » explique M. Emel Aygören-Pürsün. Le centre de compétence de HAE au centre hospitalier universitaire Francfort est l'une des principales institutions au niveau national pour des soins aux patients et le développement clinique des traitements pour l'angio-oedème héréditaire. Professeur Thomas Klingebiel, directeur du service pour des enfants et des adolescents, souligne la signification des résultats : « Frayant un chemin des soins aux patients et la recherche clinique tranchante - sont ceux-ci pour ce que gabarit de Francfort de centre hospitalier universitaire. » Les résultats de l'enquête ont maintenant été publiés dans New England Journal illustre de médicament.

L'affection génétique mène au gonflement excessif

Pour la plupart des cas d'angio-oedème héréditaire, la cause sous-jacente est un déficit ou un dysfonctionnement congénital de ce qui est connu comme C1-inhibitor. En raison du déficit de C1-inhibitor, les niveaux de plasma de la bradykinine augmentent, un peptide qui augmente localement la perméabilité des plus petits vaisseaux sanguins.

Le rôle central de la bradykinine dans le développement des crises d'angio-oedème est bien établi pour l'angio-oedème héréditaire. Des crises de l'angio-oedème dans les patients avec l'angio-oedème héréditaire sont liées à l'action de la bradykinine, dont le rétablissement est attentivement lié à une autre protéine de plasma, kallikrein appelé. Si le kallikrein est en activité, alors le rétablissement de bradyinin est le résultat. L'inhibition du kallikrein devrait pour cette raison être une mesure adaptée pour la prophylaxie des crises d'angio-oedème.

Découverte thérapeutique sous forme de capsules

Jusqu'ici, la prévention des crises d'angio-oedème dans l'angio-oedème héréditaire a été liée au médicament qui a exigé des injections. Bien que les médicaments aient été également procurables comme tablettes, ces ou inutiles prouvés ou n'ont pas été qualifiés dans beaucoup de pays. De plus, certains d'entre eux ont mené aux effets secondaires sévères et n'ont pas pu être administrés aux enfants ou pendant la grossesse.

Le médicament neuf BCX7353 vérifié dans l'étude est une petite molécule synthétique qui agit en tant qu'inhibiteur spécifique de kallikrein et est administré comme capsules. L'objectif du développement était de réaliser une prophylaxie efficace avec les avantages distincts d'une administration par voie orale pourtant sans effets secondaires des préparations orales utilisées précédemment.

Méthodologie d'étude

Pendant l'étude, 77 patients étaient randomisés aux groupes de quatre niveaux de dose ou placebo différents. Ils ont pris la dose respective une fois quotidiennement pendant 28 jours. Les patients ont noté en leurs agendas la fréquence, la localisation et la gravité des crises ; la qualité de vie a été enregistrée au début et à la fin de l'étude utilisant un questionnaire validé. Des changements de la fréquence des crises ont été vérifiés, de même que les effets secondaires de la demande de règlement et du choc sur la qualité de vie des patients.

Résultats d'une façon convaincante

Les résultats étaient positifs : Avec une dose quotidienne de mg 125 et plus élevé, une réduction significative des crises d'angio-oedème a été expliquée. Les patients qui ont pris à 125 mg de BCX7353 par jour même ont remarqué une réduction de la fréquence de leurs crises de presque 75 pour cent de comparé au placebo ; plus de 40 pour cent de patients dans ce groupe de dose est resté complet exempt des crises pendant l'étude. Également l'augmentation de la qualité de vie était la plus évidente pour la dose de mg 125 ; de plus, non seulement le nombre de crises périphériques était réduit dans ce groupe mais également ceux dans le tractus gastro-intestinal. D'ailleurs, les effets secondaires de cette dose se sont échelonnés doux.

De façon générale, l'étude pouvait corroborer clairement l'efficacité de BCX7353 et en même temps fournir des informations au sujet du dosage et de la tolérabilité idéaux du médicament neuf. D'autres études seront maintenant nécessaires pour vérifier l'efficacité et la sécurité avec sa gestion à long terme.

Source : https://www.kgu.de/