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La nuova droga offre la speranza di impedire gli attacchi del angioedema ereditario

Il angioedema ereditario è un disturbo cronico che può a volte essere pericoloso. Ora, una nuova terapia farmacologica è stata provata con successo in uno studio internazionale intestato dall'ospedale universitario Francoforte.

Il angioedema ereditario (HAE) è una malattia genetica rara caratterizzata dal gonfiore doloroso ricorrente dell'interfaccia e delle mucose. Senza trattamento, la qualità di vita dei pazienti notevolmente è compromessa: Angioedema può non solo guastare; nel tratto gastrointestinale può piombo all'annuncio addominale severo di colica nelle gallerie di ventilazione che superiori può anche essere interno se lasciato non trattato. La frequenza degli attacchi di angioedema è imprevedibile e varia dal paziente al paziente; il gonfiore può accadere fino a parecchie volte un la settimana. Le influenze di disordine circa una - due nelle cento mila genti.

Una nuova droga è stata sviluppata per contribuire ad impedire gli attacchi del angioedema ereditario ed alla stessa offerta i pazienti un'amministrazione conveniente. Ora è stata studiata in uno studio internazionale svolto oltre a 26 impianti dell'università Europa, nel Canada ed in Australia. I risultati erano chiari: la droga è altamente efficace riguardo alla prevenzione ed al miglioramento di attacco nella qualità di vita mentre offre una somministrazione per via orale conveniente. Il Dott. Emel Aygören-Pürsün, specialista nella medicina interna alla divisione dell'oncologia, dell'ematologia e di Hemostaseology al dipartimento per i bambini e gli adolescenti dell'ospedale universitario Francoforte, ha servito da ricercatore di principio dello studio. “Il angioedema ereditario è una circostanza che può essere associata con danno per tutta la vita. Con questa fondamentalmente novità, possiamo diminuire gli attacchi di HAE- e migliorare coerente la qualità di vita dei nostri pazienti,„ spiega il Dott. Emel Aygören-Pürsün. Il centro di competenza di HAE all'ospedale universitario Francoforte è una delle istituzioni principali in tutta la nazione per cura paziente e lo sviluppo clinico delle terapie per il angioedema ereditario. Il professor Thomas Klingebiel, Direttore del dipartimento per i bambini e gli adolescenti, sottolineature il significato dei risultati: “Aprendo la strada alla cura paziente ed alla ricerca clinica di avanguardia - questi sono cui supporto di Francoforte dell'ospedale universitario per.„ I risultati dello studio ora sono stati pubblicati in New England Journal rinomato di medicina.

La malattia genetica piombo al gonfiore incontrollato

Per la maggior parte dei casi del angioedema ereditario, la causa fondamentale è una carenza o una disfunzione congenita di che cosa è conosciuto come C1-inhibitor. Come conseguenza della carenza di C1-inhibitor, i livelli del plasma di bradykinin aumentano, un peptide che localmente aumenta la permeabilità di più piccoli vasi sanguigni.

Il ruolo centrale di bradykinin nello sviluppo degli attacchi di angioedema è affermato per il angioedema ereditario. Gli attacchi del angioedema in pazienti con il angioedema ereditario sono collegati con l'atto di bradykinin, di cui la generazione è collegata molto attentamente ad un'altra proteina del plasma, chiamato kallikrein. Se il kallikrein è attivo, quindi la generazione del bradyinin è il risultato. L'inibizione di kallikrein dovrebbe quindi essere una misura adatta per la profilassi degli attacchi di angioedema.

Innovazione terapeutica sotto forma di capsule

Finora, la prevenzione degli attacchi di angioedema in angioedema ereditario è stata limitata al farmaco che ha richiesto le iniezioni. Sebbene le droghe siano egualmente disponibili come compresse, queste hanno provato inefficace o non sono state concedute una licenza a in molti paesi. Inoltre, alcune di loro piombo agli effetti secondari severi e non hanno potuto essere amministrate ai bambini o durante la gravidanza.

La nuova droga BCX7353 provata nello studio è una piccola molecola sintetica che funge da inibitore specifico del kallikrein ed è amministrata come capsule. Lo scopo dello sviluppo era di raggiungere un'efficace profilassi con i vantaggi distinti di una somministrazione per via orale eppure senza gli effetti secondari dei preparati orali usati precedentemente.

Metodologia di studio

Durante lo studio, 77 pazienti sono stati ripartiti con scelta casuale ai gruppi di quattro livelli di dose o placebi differenti. Hanno catturato una volta giornalmente la rispettiva dose per i 28 giorni. I pazienti hanno notato in loro diari la frequenza, la localizzazione e la severità degli attacchi; la qualità di vita è stata registrata all'inizio e la conclusione dello studio facendo uso di un questionario convalidato. I cambiamenti nella frequenza degli attacchi sono stati studiati, come erano gli effetti secondari dal trattamento e dall'impatto sulla qualità di vita dei pazienti.

Risultati in modo convincente

I risultati erano positivi: Con una dose quotidiana di 125 mg e più alto, una riduzione significativa degli attacchi di angioedema è stata dimostrata. I pazienti che hanno catturato 125 mg di BCX7353 al giorno anche hanno avvertito una riduzione della frequenza dei loro attacchi di quasi 75 per cento confrontati a placebo; oltre 40 per cento dei pazienti in quel gruppo della dose è rimanere completamente esente dagli attacchi durante lo studio. Egualmente l'aumento nella qualità di vita era più evidente per la dose di mg 125; inoltre, non solo il numero degli attacchi periferici è stato diminuito in questo gruppo ma anche in quelli nel tratto gastrointestinale. Inoltre, gli effetti secondari di questa dose hanno variato delicato.

In generale, lo studio poteva confermare chiaramente l'efficacia di BCX7353 ed allo stesso tempo fornire informazioni sul dosaggio e sulla tollerabilità ideali di nuova droga. Ulteriori studi ora saranno necessari da verificare l'efficacia e la sicurezza con la sua amministrazione a lungo termine.

Sorgente: https://www.kgu.de/