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A droga nova oferece a esperança impedir ataques do angioedema hereditário

O angioedema hereditário é uma desordem crônica que possa às vezes ser risco de vida. Agora, um farmacoterapia novo foi testado com sucesso em um estudo internacional dirigido pelo hospital Francoforte da universidade.

O angioedema hereditário (HAE) é uma desordem genética rara caracterizada pelo swellings doloroso periódico da pele e das mucosas. Sem tratamento, a qualidade dos pacientes de vida é comprometida visivelmente: Angioedema não pode somente desfigurar; no aparelho gastrointestinal pode conduzir ao anúncio abdominal severo da cólica nas vias aéreas que superiores pode mesmo ser fatal se saido não tratado. A freqüência de ataques do angioedema é imprevisível e varia do paciente ao paciente; o swellings pode ocorrer até diversas vezes um a semana. As influências da desordem aproximadamente uma a dois em uns cem mil povos.

Uma droga nova foi desenvolvida para ajudar a impedir ataques do angioedema hereditário e na mesma oferta os pacientes uma administração conveniente. Tem sido investigada agora em um estudo internacional executado sobre em 26 facilidades da universidade em Europa, em Canadá e em Austrália. Os resultados eram claros: a droga é altamente eficaz no que diz respeito à prevenção e à melhoria do ataque na qualidade de vida ao oferecer uma administração oral conveniente. Dr. Emel Aygören-Pürsün, especialista na medicina interna na divisão da oncologia, da hematologia e do Hemostaseology no departamento para as crianças e os adolescentes do hospital Francoforte da universidade, servidos como o investigador do princípio do estudo. “O angioedema hereditário é uma circunstância que possa ser associada com o prejuízo por toda a vida. Com esta fundamental novidade, nós podemos reduzir ataques de HAE- e para melhorar consistentemente a qualidade dos nossos pacientes de vida,” explica o Dr. Emel Aygören-Pürsün. O centro da competência de HAE no hospital Francoforte da universidade é uma das instituições principais por todo o país para o assistência ao paciente e a revelação clínica das terapias para o angioedema hereditário. Professor Thomas Klingebiel, director do departamento para crianças e adolescentes, traços o significado dos resultados: “Abrindo caminho o assistência ao paciente e a pesquisa clínica pioneiro - estes são que suporte de Francoforte do hospital da universidade para.” Os resultados do estudo têm sido publicados agora em New England Journal ilustre da medicina.

A desordem genética conduz a swellings descontrolado

Para a maioria de casos do angioedema hereditário, a causa subjacente é uma deficiência ou uma deficiência orgânica congenital do que é sabido como C1-inhibitor. Em conseqüência da deficiência de C1-inhibitor, os níveis do plasma de bradykinin aumentam, um peptide que aumente localmente a permeabilidade dos vasos sanguíneos os menores.

O papel fundamental do bradykinin na revelação de ataques do angioedema é bem conhecido para o angioedema hereditário. Os ataques do angioedema nos pacientes com angioedema hereditário são relacionados à acção do bradykinin, cuja a geração é ligada pròxima a uma outra proteína do plasma, chamada kallikrein. Se o kallikrein é activo, a seguir a geração do bradyinin é o resultado. A inibição de kallikrein deve conseqüentemente ser uma medida apropriada para a profilaxia de ataques do angioedema.

Descoberta terapêutica sob a forma das cápsulas

Até agora, a prevenção de ataques do angioedema no angioedema hereditário foi limitada à medicamentação que exigiu injecções. Embora as drogas estivessem igualmente disponíveis como tabuletas, estas provaram ineficaz ou não foram licenciadas em muitos países. Além, alguns delas conduziram aos efeitos secundários severos e não puderam ser administrados às crianças ou durante a gravidez.

A droga nova BCX7353 testada no estudo é uma molécula pequena sintética que actue como um inibidor específico do kallikrein e é administrada como cápsulas. O alvo da revelação era conseguir uma profilaxia eficaz com as vantagens distintas de uma administração oral contudo sem os efeitos secundários das preparações orais usadas previamente.

Metodologia do estudo

Durante o estudo, 77 pacientes randomized aos grupos de quatro níveis de dose ou placebo diferentes. Tomaram a dose respectiva uma vez diariamente por 28 dias. Os pacientes notaram em seus diários a freqüência, a localização e a severidade dos ataques; a qualidade de vida foi gravada no início e o fim do estudo usando um questionário validado. As mudanças na freqüência dos ataques foram investigadas, como eram os efeitos secundários do tratamento e do impacto na qualidade dos pacientes de vida.

Resultados de forma convincente

Os resultados eram positivos: Com uma dose diária de magnésio 125 e mais alto, uma redução significativa de ataques do angioedema foi demonstrada. Os pacientes que tomaram a 125 o magnésio de BCX7353 pelo dia mesmo experimentaram uma redução na freqüência de seus ataques de quase 75 por cento comparados ao placebo; sobre 40 por cento dos pacientes nesse grupo da dose permaneceu completamente livre dos ataques durante o estudo. Igualmente o aumento na qualidade de vida era o mais evidente para a dose do magnésio 125; além, não somente o número de ataques periféricos foi reduzido neste grupo mas igualmente naqueles no aparelho gastrointestinal. Além disso, os efeitos secundários desta dose variaram suave.

Total, o estudo podia corroborar claramente a eficácia de BCX7353 e ao mesmo tempo fornecer a informação sobre a dosagem e a tolerabilidade ideais da droga nova. Uns estudos mais adicionais serão agora necessários para verificar a eficácia e a segurança com sua administração a longo prazo.

Source: https://www.kgu.de/