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La nueva droga ofrece esperanza de prevenir ataques del angioedema hereditario

El angioedema hereditario es un trastorno crónico que puede a veces ser peligroso para la vida. Ahora, una nueva medicación se ha probado con éxito en un estudio internacional dirigido por el hospital Francfort de la universidad.

El angioedema hereditario (HAE) es un desorden genético raro caracterizado por el inflamiento doloroso periódico de la piel y de las membranas mucosas. Sin el tratamiento, la calidad de vida de los pacientes perceptiblemente se compromete: Angioedema puede no sólo desfigurar; en el aparato gastrointestinal puede llevar al anuncio abdominal severo del cólico en las aerovías superiores que puede incluso ser fatal si está ido no tratado. La frecuencia de los ataques del angioedema es imprevisible y varía de paciente al paciente; el inflamiento puede ocurrir hasta varias veces a la semana. Las influencias del desorden cerca de una a dos en cientos mil personas.

Una nueva droga se ha desarrollado para ayudar a prevenir ataques del angioedema hereditario y en la misma oferta los pacientes una administración conveniente. Ahora se ha investigado en un estudio internacional realizado en sobre 26 instalaciones de la universidad en Europa, Canadá y Australia. Los resultados estaban sin obstrucción: la droga es altamente efectiva con respecto a la prevención y a la mejoría del ataque en calidad de vida mientras que ofrece una administración oral conveniente. El Dr. Emel Aygören-Pürsün, especialista en remedio interno en la división de oncología, de hematología y de Hemostaseology en el departamento para los niños y los adolescentes del hospital Francfort de la universidad, sirvió como el investigador del principio del estudio. El “angioedema hereditario es una condición que se puede asociar a la debilitación de por vida. Con esta fundamental novedad, podemos reducir ataques de HAE- y perfeccionar constantemente la calidad de vida de nuestros pacientes,” explica al Dr. Emel Aygören-Pürsün. El centro de la capacidad de HAE en el hospital Francfort de la universidad es una de las instituciones de cabeza por toda la nación para la atención a los pacientes y el revelado clínico de las terapias para el angioedema hereditario. Profesor Thomas Klingebiel, director del departamento para los niños y los adolescentes, subraya la significación de los resultados: “Promoviendo atención a los pacientes y la investigación clínica punta - éstos son para lo que soporte de Francfort del hospital de la universidad.” Los resultados del estudio ahora se han publicado en New England Journal renombrado del remedio.

El desorden genético lleva al inflamiento incontrolado

Para la mayoría de los casos del angioedema hereditario, la causa subyacente es una deficiencia o una disfunción congénita de qué se conoce como C1-inhibitor. Como resultado de deficiencia de C1-inhibitor, los niveles del plasma de bradykinin aumentan, un péptido que localmente aumente la permeabilidad de los vasos sanguíneos más pequeños.

El papel fundamental del bradykinin en el revelado de los ataques del angioedema es establecido para el angioedema hereditario. Los ataques del angioedema en pacientes con angioedema hereditario se relacionan con la acción del bradykinin, cuya generación se conecta de cerca a otra proteína del plasma, llamada kallikrein. Si el kallikrein es activo, después la generación del bradyinin es el resultado. La inhibición del kallikrein debe por lo tanto ser una dimensión conveniente para la profilaxis de los ataques del angioedema.

Ruptura terapéutica bajo la forma de cápsulas

Hasta ahora, la prevención de los ataques del angioedema en angioedema hereditario estuvo limitada a la medicación que requirió inyecciones. Aunque las drogas estuvieran también disponibles como tablillas, éstas probaron ineficaz o no fueron autorizadas en muchos países. Además, algunas de ellas llevaron a los efectos secundarios severos y no se podían administrar a los niños o durante embarazo.

La nueva droga BCX7353 probada en el estudio es una pequeña molécula sintetizada que actúa como inhibidor específico del kallikrein y se administra como cápsulas. El objetivo del revelado era lograr una profilaxis efectiva con las ventajas distintas de una administración oral con todo sin los efectos secundarios de las preparaciones orales usadas previamente.

Metodología del estudio

Durante el estudio, seleccionaron al azar a 77 pacientes a los grupos de cuatro diversos niveles de dosis o placebos. Tomaron la dosis respectiva una vez diariamente por 28 días. Los pacientes observaron en sus diarios la frecuencia, la localización y la severidad de los ataques; la calidad de vida fue registrada al principio y el final del estudio usando un cuestionario validado. Los cambios en la frecuencia de los ataques fueron investigados, al igual que los efectos secundarios del tratamiento y del impacto en la calidad de vida de los pacientes.

Resultados convincentemente

Los resultados eran positivos: Con una dosis diaria del magnesio 125 y más alto, una reducción importante de los ataques del angioedema fue demostrada. Los pacientes que tomaron a 125 el magnesio de BCX7353 por día incluso experimentaron una reducción en la frecuencia de sus ataques del casi 75 por ciento comparado al placebo; sobre el 40 por ciento de pacientes en ese grupo de la dosis seguía siendo totalmente libre de ataques durante el estudio. También el aumento en calidad de vida era el más evidente para la dosis del magnesio 125; además, no sólo el número de ataques periféricos fue reducido en este grupo pero también ésos en el aparato gastrointestinal. Por otra parte, los efectos secundarios de esta dosis colocaron suave.

Total, el estudio podía corroborar sin obstrucción la eficacia de BCX7353 y al mismo tiempo ofrecer la información sobre la dosificación y la tolerabilidad ideales de la nueva droga. Otros estudios serán necesarios ahora verificar la eficacia y el seguro con su administración a largo plazo.

Fuente: https://www.kgu.de/