Le patisiran d'Alnylam reçoit l'avis favorable de CHMP pour traiter l'amylose de hATTR

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., la principale compagnie de thérapeutique de RNAi, annoncée aujourd'hui que le Comité pour des produits pharmaceutiques pour l'usage humain (CHMP) a adopté une autorisation de recommandation de vente d'avis favorable de patisiran pour la demande de règlement de l'amylose transthyretin-assistée héréditaire (amylose de hATTR) dans les adultes avec la polyneuropathie de l'étape 1 ou de l'étape 2. Si reconnu par la Commission européenne (EC), le médicament sera commercialisé sous la marque ONPATTRO.

« Nous sommes enchantés avec cet avis favorable, et la recommandation d'aujourd'hui par le CHMP nous prend une mesure plus près de porter la thérapeutique de RNAi, une classe entièrement neuve des médicaments novateurs, aux patients autour du monde, » a dit John Maraganore, Ph.D., Président Directeur Général des pharmaceutiques d'Alnylam. « Notre espoir avec le patisiran est de transformer la demande de règlement de l'amylose de hATTR pour les patients vivant avec cette maladie dévastatrice. »

la « amylose de hATTR est une maladie débilitante graduel qui influence souvent des patients et leurs familles dans la perfection de leurs durées, » a dit Theresa Heggie, chef de l'Europe, pharmaceutiques d'Alnylam. « Nous sommes prêts à lancer le patisiran suivant la décision de la CEE, et espérons qu'elle aidera à répondre à la nécessité pressante des options neuves de demande de règlement pour des patients habitant avec l'amylose de hATTR en Europe. »

L'avis favorable de CHMP est basé sur l'évaluation des effets du patisiran dans les patients présentant l'amylose de hATTR et son profil de sécurité comme expliqué dans l'étude de la phase 3 d'APOLLO. Le SmPC recommandé par le CHMP comprend des caractéristiques des points finaux primaires et secondaires d'APOLLO, ainsi que des points finaux cardiaques exploratoires. Les résultats de l'étude d'APOLLO étaient publiés le 5 juillet 2018 dans New England Journal du médicament (NEJM).

L'agence européenne des médicaments a observé le patisiran sous la procédure accélérée d'évaluation qui est accordée aux médicaments que le CHMP croit est d'intérêt principal pour la santé publique et l'innovation thérapeutique. Un avis favorable de CHMP est l'une des opérations finales avant que l'autorisation de vente soit accordée par la Commission européenne. La Commission européenne observera maintenant la recommandation de CHMP de fournir sa conclusion définitive, applicable chacune des 28 états membres d'UE, Islande plus, Liechtenstein et Norvège. Patisiran est actuel sous la révision prioritaire comme traitement de découverte avec les États-Unis Food and Drug Administration (FDA), avec une date d'action du 11 août 2018. Des limages de réglementation sur d'autres marchés, y compris le Japon, planification pour mid-2018.

Source : http://investors.alnylam.com/news-releases/news-release-details/alnylam-receives-positive-chmp-opinion-onpattrotm-patisiran