Il patisiran di Alnylam riceve l'opinione positiva da CHMP per il trattamento dell'amiloidosi del hATTR

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., la società principale di terapeutica di RNAi, annunciata oggi che il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) ha adottato un'autorizzazione di raccomandazione di vendita di opinione positiva del patisiran per il trattamento di amiloidosi transthyretin-mediata ereditaria (amiloidosi del hATTR) in adulti con la polineuropatia della fase 1 o della fase 2. Se approvato dalla Commissione Europea (EC), la medicina sarà commercializzata nell'ambito della marca ONPATTRO.

“Siamo deliziati con questa opinione positiva e l'odierna raccomandazione dal CHMP ci intraprende un'azione più vicino a portare la terapeutica di RNAi, un'assolutamente nuova classe di medicine innovarici, ai pazienti intorno al mondo,„ ha detto John Maraganore, il Ph.D., direttore generale dei prodotti farmaceutici di Alnylam. “La nostra speranza con il patisiran è di trasformare il trattamento dell'amiloidosi del hATTR per i pazienti che vivono con questa malattia devastante.„

“l'amiloidosi del hATTR è una malattia progressivamente debilitante che urta spesso i pazienti e le loro famiglie nella perfezione delle loro vite,„ ha detto Theresa Heggie, testa di Europa, prodotti farmaceutici di Alnylam. “Siamo pronti a lanciare il patisiran che segue la decisione CE e speriamo che contribuisca a rispondere alla necessità urgente di nuove opzioni del trattamento per i pazienti che vivono con l'amiloidosi del hATTR in Europa.„

L'opinione positiva di CHMP è basata sulla valutazione degli effetti del patisiran in pazienti con l'amiloidosi del hATTR ed il suo profilo di sicurezza come dimostrato nello studio di fase 3 di APOLLO. Lo SmPC raccomandato dal CHMP comprende i dati dai punti finali primari e secondari di APOLLO come pure i punti finali cardiaci esplorativi. I risultati dello studio di APOLLO sono stati pubblicati il 5 luglio 2018 in New England Journal di medicina (NEJM).

L'Agenzia europea per i medicinali ha esaminato il patisiran secondo la procedura accelerata di valutazione che è accordata alle medicine che il CHMP crede è di massima interesse per la salute pubblica e l'innovazione terapeutica. Un'opinione positiva di CHMP è una delle tappe finali prima che l'autorizzazione di vendita sia rilasciata dalla Commissione Europea. La Commissione Europea ora esaminerà la raccomandazione di CHMP consegnare la sua decisione finale, applicabile tutti e 28 le stati membri di UE, Islanda più, Liechtenstein e Norvegia. Patisiran è corrente nell'ambito dell'esame di priorità come terapia dell'innovazione con gli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA), con una data di atto dell'11 agosto 2018. Gli archivari regolatori in altri servizi, compreso il Giappone, pianificazione per mid-2018.

Sorgente: http://investors.alnylam.com/news-releases/news-release-details/alnylam-receives-positive-chmp-opinion-onpattrotm-patisiran