O patisiran de Alnylam recebe a opinião positiva de CHMP para tratar o amyloidosis do hATTR

Alnylam Fármacos, Inc., a empresa principal da terapêutica de RNAi, anunciada hoje que o comitê para produtos medicinais para o uso humano (CHMP) adotou uma autorização de mercado de recomendação da opinião positiva do patisiran para o tratamento do amyloidosis transthyretin-negociado hereditário (amyloidosis do hATTR) nos adultos com polineuropatia da fase 1 ou da fase 2. Se aprovado pela Comissão Européia (EC), a medicina será comercializada sob a marca ONPATTRO.

“Nós somos deleitados com esta opinião positiva, e a recomendação de hoje pelo CHMP toma-nos uma etapa mais perto de trazer a terapêutica de RNAi, uma classe inteiramente nova de medicinas inovativas, aos pacientes em todo o mundo,” disse John Maraganore, Ph.D., director geral de fármacos de Alnylam. “Nossa esperança com patisiran é transformar o tratamento do amyloidosis do hATTR para os pacientes que vivem com esta doença devastador.”

do “o amyloidosis hATTR é uma doença progressivamente debilitante que impacte frequentemente pacientes e suas famílias na prima de suas vidas,” disse Theresa Heggie, cabeça de Europa, fármacos de Alnylam. “Nós estamos prontos para lançar o patisiran que segue a decisão do EC, e esperamos que ajudará a encontrar a necessidade urgente para opções novas do tratamento para os pacientes que vivem com o amyloidosis do hATTR em Europa.”

A opinião positiva de CHMP é baseada na avaliação dos efeitos do patisiran nos pacientes com amyloidosis do hATTR e seu perfil de segurança como demonstrado no estudo da fase 3 de APOLLO. O SmPC recomendado pelo CHMP inclui dados dos valores-limite preliminares e secundários de APOLLO, assim como valores-limite cardíacos exploratórios. Os resultados do estudo de APOLLO foram publicados 5 de julho de 2018 em New England Journal da medicina (NEJM).

A agência de medicinas européias reviu o patisiran sob o procedimento acelerado da avaliação que é concedido às medicinas que o CHMP acredita é do interesse principal para a saúde pública e a inovação terapêutica. Uma opinião positiva de CHMP é um dos passos finais antes que a autorização de mercado esteja concedida pela Comissão Européia. A Comissão Européia reverá agora a recomendação de CHMP entregar sua decisão final, aplicável a todas as 28 Estados-membros da UE, Islândia positiva, Liechtenstein e Noruega. Patisiran está actualmente sob a revisão da prioridade como uma terapia da descoberta com os E.U. Food and Drug Administration (FDA), com uma tâmara da acção do 11 de agosto de 2018. Os arquivamentos reguladores em outros mercados, incluindo Japão, são planeados para mid-2018.

Source: http://investors.alnylam.com/news-releases/news-release-details/alnylam-receives-positive-chmp-opinion-onpattrotm-patisiran