El patisiran de Alnylam recibe la opinión positiva de CHMP para tratar amyloidosis del hATTR

Alnylam Pharmaceuticals, Inc., la compañía de cabeza de la terapéutica de RNAi, anunciada hoy que el comité para los productos medicinales para el uso humano (CHMP) ha adoptado una autorización de márketing de recomendación de la opinión positiva del patisiran para el tratamiento del amyloidosis transthyretin-mediado hereditario (amyloidosis del hATTR) en adultos con polineuropatía del escenario 1 o del escenario 2. Si es aprobado por la Comisión Europea (EC), el remedio será comercializado bajo marca ONPATTRO.

“Nos encantan con esta opinión positiva, y la recomendación de hoy por el CHMP nos toma una medida más cercano a traer la terapéutica de RNAi, totalmente una nueva clase del remedio innovador, a los pacientes en todo el mundo,” dijo a Juan Maraganore, Ph.D., director general de los productos farmacéuticos de Alnylam. “Nuestra esperanza con patisiran es transformar el tratamiento del amyloidosis del hATTR para los pacientes que viven con esta enfermedad devastadora.”

el “amyloidosis del hATTR es una enfermedad progresivamente debilitante que afecta a menudo pacientes y a sus familias en la prima de sus vidas,” dijo a Teresa Heggie, jefe de Europa, productos farmacéuticos de Alnylam. “Estamos listos para lanzar el patisiran que sigue la decisión de la EC, y esperamos que ayudará a cubrir la necesidad acuciante de las nuevas opciones del tratamiento para los pacientes que viven con amyloidosis del hATTR en Europa.”

La opinión positiva de CHMP se basa en la evaluación de los efectos del patisiran en pacientes con amyloidosis del hATTR y su perfil de seguro como se demuestra en el estudio de la fase 3 de APOLO. El SmPC recomendado por el CHMP incluye datos de las puntos finales primarias y secundarias de APOLO, así como puntos finales cardiacas exploratorias. Los resultados del estudio de APOLO fueron publicados el 5 de julio de 2018 en New England Journal del remedio (NEJM).

La dependencia de remedio europeo revisó patisiran conforme al procedimiento acelerado de la evaluación que se concede al remedio que el CHMP cree está de interés importante para la salud pública y la innovación terapéutica. Una opinión positiva de CHMP es uno de los pasos finales antes de que la autorización de márketing sea concedida por la Comisión Europea. La Comisión Europea ahora revisará la recomendación de CHMP de entregar su decisión final, aplicable a 28 Estados miembros de la UE, a Islandia más, a Liechtenstein y a la Noruega. Patisiran está actualmente bajo revista de la prioridad como terapia de la ruptura con los E.E.U.U. Food and Drug Administration (FDA), con una fecha de la acción del 11 de agosto de 2018. Las limaduras reguladoras en otros mercados, incluyendo Japón, se proyectan para mid-2018.

Fuente: http://investors.alnylam.com/news-releases/news-release-details/alnylam-receives-positive-chmp-opinion-onpattrotm-patisiran