Gli scienziati usano il nuovo sistema di scoperta della droga per mirare alla malattia di Huntington

Gli scienziati dal laboratorio del Consiglio di ricerca medica di biologia molecolare hanno usato un nuovo sistema di scoperta della droga specificamente per mirare agli enzimi chiamati fosfatasi, che erano precedentemente probabilmente “undruggable.„

Neuroni della malattia di HuntingtonCredito di immagine: Kateryna Kon/Shutterstock

Come riportato nella cella del giornale, il gruppo poteva identificare una molecola che mira ad una fosfatasi specifica per fare diminuire la capitalizzazione delle proteine misfolded connesse con la malattia di Huntington.

Le fosfatasi sono enzimi importanti in questione nella segnalazione delle cellule, che pricipalmente comincia con l'attivazione di un segnale quando un gruppo del fosfato si aggiunge ad una proteina per alterare la sua funzione.

La segnalazione poi è disattivata dagli enzimi della fosfatasi che tagliano il gruppo del fosfato fuori.

Le centinaia di enzimi della fosfatasi sono comprese in molti trattamenti cellulari, in modo da tutta la droga destinata per mirare loro deve potere specificamente mirare appena all'una fosfatasi, per evitare distruggere le celle.

Tuttavia, questo ha provato difficile perché la parte dell'enzima che elimina il gruppo del fosfato è trovato in tutte le fosfatasi e tutta la droga destinate per mirare ad una fosfatasi quindi inibisce tutti e causa la morte delle cellule.

Ora, il Dott. Anne Bertolotti ed i colleghi hanno usato un nuovo sistema di scoperta della droga per mirare ad una fosfatasi specifica e per rallentare la produzione della proteina nelle cellule cerebrali dei mouse.

Molti termini neurodegenerative quale la malattia di Huntington e di Alzheimer comprendono la capitalizzazione delle proteine misfolded in cellule cerebrali.

Bertolotti ed il gruppo sperati rallentando il macchinario di produzione della proteina delle cellule lascerebbero il suo “macchinario di controllo di qualità„ con più capacità di eliminare le proteine misfolded.

Facendo uso di nuovo sistema, il gruppo è riuscito a trovare una molecola chiamata Raphin 1 che specificamente ha mirato ad appena una fosfatasi in un modello del mouse della malattia di Huntington ed ha diminuito la capitalizzazione delle proteine misfolded in cellule cerebrali.

Il nostro approccio unico manipola le celle per rallentare le funzioni normali e per dare loro una probabilità riordinare le proteine misfolded che sono caratteristiche di Huntington. Tuttavia, richiederà determinati anni prima che sappiamo se questo approccio funziona in esseri umani ed è sicuro.„

Dott. Anne Bertolotti

Source:

https://www.eurekalert.org/pub_releases/2018-07/mrc-nsc072618.php

Sally Robertson

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Sally Robertson

Sally has a Bachelor's Degree in Biomedical Sciences (B.Sc.). She is a specialist in reviewing and summarising the latest findings across all areas of medicine covered in major, high-impact, world-leading international medical journals, international press conferences and bulletins from governmental agencies and regulatory bodies. At News-Medical, Sally generates daily news features, life science articles and interview coverage.

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