Os cientistas usam o sistema novo da descoberta da droga para visar a doença de Huntington

Os cientistas do laboratório do Conselho de investigação médica da biologia molecular usaram um sistema novo da descoberta da droga para visar especificamente as enzimas chamadas as fosfatase, que eram previamente provavelmente “undruggable.”

Neurônios da doença de HuntingtonCrédito de imagem: Kateryna Kon/Shutterstock

Como relatado na pilha do jornal, a equipe podia identificar uma molécula que visasse uma fosfatase específica para diminuir a acumulação de proteínas misfolded associadas com a doença de Huntington.

As fosfatase são enzimas importantes envolvidas na sinalização da pilha, que começa principalmente com a activação de um sinal quando um grupo do fosfato é adicionado a uma proteína para alterar sua função.

A sinalização é desactivada então pelas enzimas da fosfatase que cortam o grupo do fosfato fora.

As centenas de enzimas da fosfatase são envolvidas em muitos processos celulares, assim que toda a droga projetada visá-los deve poder visar especificamente apenas a uma fosfatase, para evitar destruir pilhas.

Contudo, isto provou difícil porque a parte da enzima que elimina o grupo do fosfato é encontrado em todas as fosfatase e em toda a droga projetadas visar uma fosfatase inibe conseqüentemente todo e causa a morte celular.

Agora, o Dr. Anne Bertolotti e os colegas usaram um sistema novo da descoberta da droga para visar uma fosfatase específica e para retardar a produção da proteína nos neurónios dos ratos.

Muitas condições neurodegenerative tais como a doença de Alzheimer e de Huntington envolvem a acumulação de proteínas misfolded nos neurónios.

Bertolotti e a equipe esperados retardando a maquinaria da produção da proteína de uma pilha deixariam sua da “maquinaria do controle qualidade” com mais capacidade para eliminar as proteínas misfolded.

Usando o sistema novo, a equipe controlou encontrar uma molécula chamada Raphin 1 que visou especificamente apenas uma fosfatase em um modelo do rato da doença de Huntington e reduziu a acumulação de proteínas misfolded nos neurónios.

Nossa aproximação original manipula pilhas para retardar funções normais e para dar-lhes uma possibilidade esclarecer as proteínas misfolded que são características de Huntington. Contudo, tomará certos anos antes que nós saibamos se esta aproximação trabalha nos seres humanos e é segura.”

Dr. Anne Bertolotti

Source:

https://www.eurekalert.org/pub_releases/2018-07/mrc-nsc072618.php

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https://www.eurekalert.org/pub_releases/2018-07/mrc-nsc072618.php

Sally Robertson

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Sally Robertson

Sally has a Bachelor's Degree in Biomedical Sciences (B.Sc.). She is a specialist in reviewing and summarising the latest findings across all areas of medicine covered in major, high-impact, world-leading international medical journals, international press conferences and bulletins from governmental agencies and regulatory bodies. At News-Medical, Sally generates daily news features, life science articles and interview coverage.

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