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Guide RNAs d'utilisation de chercheurs pour améliorer le système de base de retouche

Les chercheurs en Chine ont employé le guide RNAs pour améliorer le système de retouche de base (ABE) d'adénine, employé par des scientifiques pour modifier codes génétiques dans des modèles animaux de la maladie.

Crédit d'image : Ravil Sayfullin/Shutterstock

Des gènes humains se composent des combinaisons de l'adénine de quatre bases (a), des thymines (t), de la cytosine (c) et de la guanine (G). Le système d'ABE peut convertir une base désirée d'A en base de G, permettant de ce fait à des chercheurs de manipuler codes génétiques dans des modèles animaux.

Vu qu'une part importante de la maladie génétique humaine surgissent cependant C/G à la mutation de T/C, qu'ABE pourrait avoir le potentiel de rectifier, ce système représente un outil prometteur pour le développement thérapeutique.

En étudiant les modèles génétiquement modifiés de rongeur, les chercheurs ont accompli le progrès important en comprenant la maladie humaine et ont développé un large éventail de traitements pour différentes maladies.

Cependant, il a été difficile de produire les tensions de rat ou de souris qui contiennent les mutations ponctuelles qui se produisent dans la maladie humaine.

Maintenant, les chercheurs de l'université normale de Chine orientale et l'université de Sun Yat-sen en Chine ont employé le système d'ABE pour produire les tensions de souris qui dystrophie musculaire imitatrice de Dunchenne et un modèle de rat qui imite la maladie de Pompe.

Les modèles ont pu aider des chercheurs à vérifier des traitements neufs, en particulier traitements génétiques.

À l'aide du « guide modifié RNAs » pour améliorer le rendement du système d'ABE, Li et collègues pouvaient viser les sites génomiques que l'outil n'a pas précédemment édités.

Les découvertes, qui ont récent été publiées dans la protéine et la cellule de tourillon, pourraient avoir des implications importantes pour l'étude des affections génétiques humaines et le développement des thérapies géniques.

Nous travaillons dur pour appliquer ce puissant outil dans des études thérapeutiques précliniques pour développer des stratégies nouvelles de thérapie génique pour différentes affections génétiques humaines. Je crois que l'application clinique sera dans un avenir proche, bien que l'amélioration de la performance globale et du système de distribution pour ABE soit un défi. »

Dali Li, auteur d'étude

Source:

https://www.eurekalert.org/pub_releases/2018-07/s-crf073118.php

Sally Robertson

Written by

Sally Robertson

Sally has a Bachelor's Degree in Biomedical Sciences (B.Sc.). She is a specialist in reviewing and summarising the latest findings across all areas of medicine covered in major, high-impact, world-leading international medical journals, international press conferences and bulletins from governmental agencies and regulatory bodies. At News-Medical, Sally generates daily news features, life science articles and interview coverage.

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