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Guía RNAs del uso de los investigadores para perfeccionar el sistema que corrige bajo

Los investigadores en China han utilizado la guía RNAs para perfeccionar el sistema que corregía bajo (ABE) de la adenina, usado por los científicos para alterar claves genéticas en los modelos animales de la enfermedad.

Haber de imagen: Ravil Sayfullin/Shutterstock

Los genes humanos se componen de combinaciones (G)es de la adenina (a), del Thymine (t), de la citosina (c) y de la guanina de cuatro bases. El sistema de ABE puede convertir una base deseada de A a una base de G, de tal modo permitiendo que los investigadores manipulen claves genéticas en los modelos animales.

Dado que una proporción importante de enfermedad genética humana se presenta sin embargo C/G a la mutación del T/C, que ABE podría tener el potencial de corregir, este sistema representa una herramienta prometedora para el revelado terapéutico.

Estudiando modelos genético modificados del roedor, los investigadores han hecho progreso importante en la comprensión de enfermedad humana y han desarrollado una amplia gama de terapias para las diversas enfermedades.

Sin embargo, ha sido difícil crear las deformaciones de la rata o del ratón que contienen las mutaciones de punto que ocurren en enfermedad humana.

Ahora, los investigadores de la universidad normal de China oriental y la universidad de Sun Yat-sen en China han utilizado el sistema de ABE para producir las deformaciones de los ratones que distrofia muscular mimética de Dunchenne y un modelo de la rata que imita la enfermedad de Pompe.

Los modelos podían ayudar a investigadores a probar las nuevas terapias, determinado terapias genéticas.

Usando la “guía modificada RNAs” para aumentar la eficiencia del sistema de ABE, Li y los colegas podían apuntar los sitios genomic que la herramienta no corrigió previamente.

Las conclusión, que se han publicado recientemente en la proteína y la célula del gorrón, podrían tener implicaciones importantes para el estudio de desordenes genéticos humanos y el revelado de terapias génicas.

Estamos trabajando difícilmente para aplicar esta herramienta potente en estudios terapéuticos preclínicos para desarrollar las estrategias nuevas de la terapia génica para diversos desordenes genéticos humanos. Creo que el uso clínico estará en un futuro próximo, aunque la mejoría de la eficiencia total y del sistema de envío para ABE sea un reto.”

Dali Li, autor del estudio

Source:

https://www.eurekalert.org/pub_releases/2018-07/s-crf073118.php

Sally Robertson

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Sally Robertson

Sally has a Bachelor's Degree in Biomedical Sciences (B.Sc.). She is a specialist in reviewing and summarising the latest findings across all areas of medicine covered in major, high-impact, world-leading international medical journals, international press conferences and bulletins from governmental agencies and regulatory bodies. At News-Medical, Sally generates daily news features, life science articles and interview coverage.

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