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Los inhibidores de PARP muestran la promesa para tratar y prevenir desordenes del cerebro

Una clase de los medicamentos para el cáncer llamados los inhibidores de PARP podría ser útil para tratar y los desordenes de prevención del cerebro, incluyendo esclerosis lateral amiotrófica (ALS), también llamaron Lou Gehrig's Disease, y algunas formas de la degeneración frontotemporal (FTD), parando el desplazamiento de las proteínas específicas que afectan a las células nerviosas, según un estudio publicado en célula molecular por los investigadores en el escuela de artes y de ciencias y la Facultad de Medicina de Perelman en la Universidad de Pensilvania.

La proteína TDP-43, cuando equivocadamente fuera del núcleo, forma los grupos en las neuronas que se afectan en el ALS y FTD. Cuando el fuera-de-lugar TDP-43 ata a otra molécula, PAR, amontona en las estructuras celulares llamadas los gránulos de la tensión. Mientras que esta acumulación inicial no causa el daño inminente a una célula, después de un período prolongado, TDP-43 cambia en las estructuras que se observan en enfermedades de cerebro. Ahora, las personas llevadas por Nancy Bonini, el doctorado, un profesor de la biología, y James más corto, el doctorado, profesor de la bioquímica y de la biofísica, han encontrado que los inhibidores de PARP, que paran PAR de ser generado, redujeron la cantidad de las estructuras dañinas TDP-43 en células bajo tensión.

En experimentos del tubo de ensayo, las personas encontraron que TDP-43 puede cambiar de una forma soluble a una forma líquida condensada obrando recíprocamente con otras moléculas TDP-43 y macromoléculas como PAR. “La forma líquida de TDP-43 es representante de un gránulo de la tensión y es probablemente beneficiosa,” Shorter dijo; sin embargo, él observó que si estas formas líquidas de TDP-43 solidifican con tiempo pueden ser difíciles de quitar.

Mientras que este trabajo todavía se está haciendo en el laboratorio, las conclusión de las personas ofrecen el paso siguiente para los neurólogos que buscan nuevas maneras de luchar desordenes neurodegenerative. “Dado la falta de opciones del tratamiento, estos experimentos nos excitamos que la ayuda aclara las acciones moleculares que podrían llevar a la nueva terapéutica,” dijo a Bonini.