La FDA reconnaît le premier médicament oral pour la demande de règlement des adultes avec la maladie de Fabry

Les États-Unis Food and Drug Administration ont aujourd'hui reconnu Galafold (migalastat), le premier médicament oral pour la demande de règlement des adultes avec la maladie de Fabry. Le médicament est indiqué pour les adultes avec la maladie de Fabry qui font déterminer une mutation génétique pour être sensibles (« favorable ») à la demande de règlement avec Galafold ont basé sur des caractéristiques de laboratoire. La maladie de Fabry est une maladie génétique rare et sérieuse qui résulte de l'habillage d'un type de gros globotriaosylceramide appelé (GL-3) dans des vaisseaux sanguins, les reins, le coeur, les nerfs et d'autres organes.

« Jusqu'ici, la demande de règlement de la maladie de Fabry a impliqué remontant l'enzyme manquante qui entraîne le type particulier de gros habillage dans cette maladie. Galafold diffère du remontage d'enzymes parce qu'il augmente l'activité de l'enzyme déficiente du fuselage, » a dit Julie Beitz, M.D., directeur du bureau de l'évaluation des traitements III au centre de FDA pour l'évaluation des traitements et la recherche.

La maladie de Fabry est un trouble hérité provoqué par des mutations (altération) dans le gène de l'alpha-galactosidase A (GLA) situé sur le chromosome X. La maladie de Fabry est rare et affecte des mâles et des femelles. On l'estime que la maladie de Fabry classique (le type le plus sévère) affecte approximativement un dans 40.000 mâles. Le type de tard-début est plus fréquent, et dans quelques populations, peut se produire dans une dans 1.500 à 4.000 mâles. Les patients présentant la maladie de Fabry développent lentement la maladie rénale graduelle, l'hypertrophie cardiaque (hypertrophie du coeur), les arythmies (rythme cardiaque anormal), la rappe et la mort précoce.

L'efficacité de Galafold a été expliquée dans un test clinique de six mois et controlé par le placebo dans 45 adultes avec la maladie de Fabry. Dans cet essai, les patients soignés avec Galafold plus de six mois ont eu une réduction plus grande du globotriaosylceramide (GL-3) dans des vaisseaux sanguins des reins (comme mesuré dans des échantillons de biopsie de rein) par rapport aux patients sur le placebo. La sécurité de Galafold a été étudiée dans quatre tests cliniques qui ont compris un total de 139 patients présentant la maladie de Fabry.

Les effets indésirables des médicaments les plus courants dans les patients prenant Galafold dans les tests cliniques étaient mal de tête, irritation nasale et de gorge (nasopharyngitis), infection urinaire, nausée, et fièvre (fièvre).

Galafold était approuvé utilisant la voie accélérée d'approbation, sous laquelle la FDA peut reconnaître des médicaments pour des états graves où il y a un besoin médical imprévisible et où un médicament est montré pour avoir certains effets qui sont passablement pour prévoir un avantage clinique aux patients. Une autre étude est requise pour vérifier et décrire les avantages cliniques de Galafold, et le parraineur conduira un test clinique confirmatoire de Galafold dans les adultes avec la maladie de Fabry.

Galafold a été accordé à la nomination de révision prioritaire, sous laquelle l'objectif de FDA est d'agir sur une application dans les six mois du limage d'application où l'agence détermine que le médicament, si reconnu, apporterait une importante amélioration en traitant, en diagnostiquant ou en évitant un état grave au-dessus des traitements procurables. Galafold a également reçu la nomination orpheline de médicament, qui fournit des incitations pour soutenir et encourager le développement des médicaments pour des maladies rares.
La FDA a accordé à l'approbation de Galafold à Amicus Therapeutics U.S., Inc.

Source : https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm616598.htm