FDA approva il primo farmaco orale per il trattamento degli adulti con la malattia di Fabry

Gli Stati Uniti Food and Drug Administration oggi hanno approvato Galafold (migalastat), il primo farmaco orale per il trattamento degli adulti con la malattia di Fabry. La droga è indicata per gli adulti con la malattia di Fabry che fanno determinare una mutazione genetica per essere rispondenti (“favorevole„) al trattamento con Galafold hanno basato sui dati del laboratorio. La malattia di Fabry è una malattia genetica rara e seria che deriva da accumulazione di un tipo di globotriaosylceramide chiamato grasso (GL-3) nei vasi sanguigni, nei reni, nel cuore, nei nervi ed in altri organi.

“Finora, il trattamento della malattia di Fabry ha compreso sostituire l'enzima mancante che causa il tipo particolare di accumulazione grassa in questa malattia. Galafold differisce dalla sostituzione degli enzimi in quanto aumenta l'attività dell'enzima carente dell'organismo,„ ha detto Julie Beitz, M.D., Direttore dell'ufficio della valutazione III della droga nel centro di FDA per la valutazione e la ricerca della droga.

La malattia di Fabry è un disordine ereditato causato dalle mutazioni (alterazioni) nel gene della alfa-galattosidasi A (GLA) situato sul cromosoma X. La malattia di Fabry è rara e pregiudica sia i maschi che le femmine. È stimato che la malattia classica di Fabry (il tipo più severo) pregiudichi circa uno in 40.000 maschi. Il tipo di tardi-inizio è più frequente ed in alcune popolazioni, può accadere in una in 1.500 - 4.000 maschi. I pazienti con la malattia di Fabry sviluppano lentamente la malattia renale progressiva, l'ipertrofia cardiaca (ingrandimento del cuore), le aritmia (ritmo anormale del cuore), il colpo e la morte prematura.

L'efficacia di Galafold è stata dimostrata ad un in un test clinico di sei mesi e controllato a placebo in 45 adulti con la malattia di Fabry. In questa prova, i pazienti curati con Galafold oltre sei mesi hanno avuti una maggior riduzione di globotriaosylceramide (GL-3) in vasi sanguigni dei reni (come misurato nei campioni di biopsia del rene) rispetto ai pazienti su placebo. La sicurezza di Galafold è stata studiata in quattro test clinici che hanno incluso complessivamente 139 pazienti con la malattia di Fabry.

Le reazioni di droga avverse più comuni in pazienti che catturano Galafold nei test clinici erano emicrania, irritazione della gola e nasale (rinofaringite), infezione di apparato urinario, nausea e febbre (febbre).

Galafold era approvato facendo uso della via accelerata di approvazione, nell'ambito di cui FDA può approvare le droghe per le circostanze serie dove c'è un bisogno medico insoddisfatto e dove una droga è indicata per avere determinati effetti che sono ragionevolmente probabili predire un vantaggio clinico ai pazienti. Uno studio ulteriore è richiesto per verificare e descrivere i vantaggi clinici di Galafold ed il garante condurrà un test clinico confermativo di Galafold in adulti con la malattia di Fabry.

Galafold è stato accordato la designazione di esame di priorità, nell'ambito di cui lo scopo di FDA è di intraprendere l'atto in relazione ad un'applicazione entro sei mesi dell'archivario dell'applicazione in cui l'agenzia determina che la droga, se approvata, fornirebbe un miglioramento significativo nel trattamento, nella diagnostica o nell'impedire dello stato serio sopra le terapie disponibili. Galafold egualmente ha ricevuto la designazione del medicinale orfano, che fornisce gli incentivi per assistere ed incoraggiare lo sviluppo delle droghe per le malattie rare.
FDA ha accordato l'approvazione di Galafold a Amicus Therapeutics U.S., Inc.

Sorgente: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm616598.htm