O FDA aprova a primeira medicamentação oral para o tratamento dos adultos com doença de Fabry

Os E.U. Food and Drug Administration aprovaram hoje Galafold (migalastat), a primeira medicamentação oral para o tratamento dos adultos com doença de Fabry. A droga é indicada para os adultos com a doença de Fabry que têm uma mutação genética determinada ser responsivos (“favorável”) ao tratamento com Galafold basearam em dados do laboratório. A doença de Fabry é uma doença genética rara e séria que resulte do acúmulo de um tipo do globotriaosylceramide chamado gordura (GL-3) em vasos sanguíneos, nos rins, no coração, nos nervos e em outros órgãos.

“Até aqui, o tratamento da doença de Fabry envolveu substituir a enzima faltante que causa o tipo particular de acúmulo gordo nesta doença. Galafold difere da substituição da enzima que aumenta a actividade da enzima deficiente do corpo,” disse Julie Beitz, M.D., director do escritório da avaliação III da droga no centro do FDA para a avaliação e a pesquisa da droga.

A doença de Fabry é uma desordem herdada causada por mutações (alterações) no gene da alfa-galactosidase A (GLA) situado no cromossomo x. A doença de Fabry é rara e afecta homens e fêmeas. Calcula-se que a doença clássica de Fabry (o tipo o mais severo) afecta aproximadamente um em 40.000 homens. O tipo do tarde-início é mais freqüente, e em algumas populações, pode ocorrer em uma em 1.500 a 4.000 homens. Os pacientes com doença de Fabry desenvolvem lentamente a doença renal progressiva, a hipertrofia cardíaca (ampliação do coração), as arritmias (ritmo anormal do coração), o curso e a morte adiantada.

A eficácia de Galafold foi demonstrada em um ensaio clínico de seis meses, placebo-controlado em 45 adultos com doença de Fabry. Nesta experimentação, os pacientes tratados com o Galafold sobre seis meses tiveram uma redução maior no globotriaosylceramide (GL-3) em vasos sanguíneos dos rins (como medido em amostras da biópsia do rim) em relação aos pacientes no placebo. A segurança de Galafold foi estudada em quatro ensaios clínicos que incluíram um total de 139 pacientes com doença de Fabry.

As reacções de droga adversas as mais comuns nos pacientes que tomam Galafold nos ensaios clínicos eram dor de cabeça, irritação nasal e da garganta (nasopharyngitis), infecção de aparelho urinário, náusea, e febre (febre).

Galafold era aprovado usando o caminho acelerado da aprovação, sob que o FDA pode aprovar drogas para as circunstâncias sérias onde há uma necessidade médica não satisfeita e onde uma droga é mostrada para ter determinados efeitos que são razoavelmente prováveis prever um benefício clínico aos pacientes. Um estudo mais adicional é exigido para verificar e descrever os benefícios clínicos de Galafold, e o patrocinador estará conduzindo um ensaio clínico confirmativo de Galafold nos adultos com doença de Fabry.

Galafold foi concedido a designação da revisão da prioridade, sob que o objetivo do FDA é tomar a acção em uma aplicação dentro de seis meses do arquivamento da aplicação onde a agência determina que a droga, se aprovada, forneceria uma melhoria significativa em tratar, em diagnosticar ou em impedir uma condição séria sobre terapias disponíveis. Galafold igualmente recebeu a designação órfão da droga, que oferece incentivos para ajudar e incentivar à revelação das drogas para doenças raras.
O FDA concedeu a aprovação de Galafold a Amicus Terapêutica E.U., Inc.

Source: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm616598.htm