El FDA aprueba la primera medicación oral para el tratamiento de adultos con la enfermedad de Fabry

Los E.E.U.U. Food and Drug Administration aprobaron hoy Galafold (migalastat), la primera medicación oral para el tratamiento de adultos con la enfermedad de Fabry. La droga se indica para los adultos con la enfermedad de Fabry que hacen una mutación genética determinar para ser responsivos (“favorable”) al tratamiento con Galafold basaron en datos del laboratorio. La enfermedad de Fabry es una enfermedad genética rara y seria que resulta de la acumulación de un tipo del globotriaosylceramide llamado grasa (GL-3) en vasos sanguíneos, los riñones, el corazón, los nervios y otros órganos.

“Hasta el momento, el tratamiento de la enfermedad de Fabry ha implicado el reemplazar de la enzima faltante que causa el tipo determinado de acumulación gorda en esta enfermedad. Galafold difiere del repuesto de la enzima en que aumenta la actividad de la enzima deficiente de la carrocería,” dijo a Julia Beitz, M.D., director de la oficina de la evaluación III de la droga en el centro del FDA para la evaluación y la investigación de la droga.

La enfermedad de Fabry es un desorden heredado causado por las mutaciones (cambios) en el gen de la alfa-galactosidasa A (GLA) situado en el cromosoma X. La enfermedad de Fabry es rara y afecta a varones y a hembras. Se estima que la enfermedad clásica de Fabry (el tipo más severo) afecta a aproximadamente uno en 40.000 varones. El tipo del tarde-inicio es más frecuente, y en algunas poblaciones, puede ocurrir en una en 1.500 a 4.000 varones. Los pacientes con la enfermedad de Fabry desarrollan despacio enfermedad de riñón progresiva, la hipertrofia cardiaca (ampliación del corazón), las arritmias (ritmo anormal del corazón), el recorrido y la muerte temprana.

La eficacia de Galafold fue demostrada en una juicio clínica de seis meses, placebo-controlada en 45 adultos con la enfermedad de Fabry. En esta juicio, los pacientes tratados con Galafold durante seis meses tenían una mayor reducción en el globotriaosylceramide (GL-3) en los vasos sanguíneos de los riñones (según lo medido en muestras de la biopsia del riñón) con respecto a pacientes en placebo. El seguro de Galafold fue estudiado en cuatro juicios clínicas que incluyeron a un total de 139 pacientes con la enfermedad de Fabry.

Las reacciones de droga adversas mas comunes de los pacientes que tomaban Galafold en juicios clínicas eran dolor de cabeza, irritación nasal y del paso (nasopharyngitis), infección de vías urinarias, náusea, y fiebre (pirexia).

Galafold era aprobado usando el camino acelerado de la aprobación, bajo el cual el FDA puede aprobar las drogas para las condiciones serias donde hay una necesidad médica incumplida y donde una droga se muestra para tener ciertos efectos que sean razonablemente probables predecir una ventaja clínica a los pacientes. Otro estudio se requiere para verificar y para describir las ventajas clínicas de Galafold, y el patrocinador conducto una juicio clínica confirmativa de Galafold en adultos con la enfermedad de Fabry.

Galafold fue concedido la designación de la revista de la prioridad, bajo la cual la meta del FDA es tomar medidas en un uso en el plazo de seis meses de la limadura del uso donde la dependencia determina que la droga, si estuvo aprobada, ofrecería una mejoría importante en tratar, el diagnóstico o la prevención de una condición seria sobre terapias disponibles. Galafold también recibió la designación huérfana de la droga, que ofrece incentivos para ayudar y para animar al revelado de las drogas para las enfermedades raras.
El FDA concedió la aprobación de Galafold a Amicus Therapeutics U.S., Inc.

Fuente: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm616598.htm