La caractéristique prometteuse supporte le développement de la thérapie génique d'AAVhu37-based pour l'hémophilie A

La thérapie génique utilisant un virus adeno-associé optimisé (AAV) pour livrer le gène de l'ergonomie VIII aux macaques de cynomolgus a montré une augmentation considérable d'expression de hFVIII et d'aucune réaction des anticorps détectable pendant 30 semaines chez quelques animaux. Cette caractéristique prometteuse combinée avec la preuve que le vecteur optimisé AAVhu37 convient pour la fabrication et la purification à l'écaille, propose que la thérapie génique d'AAVhu37-based ait le potentiel d'avancer à la clinique pour traiter l'hémophilie A, selon un article publié dans la thérapie génique humaine, un tourillon pair-observé de Mary Ann Liebert, Inc., des éditeurs.

James M. Wilson, DM, PhD, l'Université de Pennsylvanie, Philadelphie et collègues d'Université de Pennsylvanie et de thérapie génique d'Ultragenyz, Cambridge, MAMANS coauthored l'article intitulé « thérapie génique Viral-Assistée Adeno-Associée optimisée de l'ergonomie VIII dans des Macaques de Cynomolgus. » Capsids comparés des chercheurs les deux AAV - AAVrh10 et AAVhu37 - combinés avec deux promoteurs et amplificateurs de foie-détail - E03.TTR et E12.A1AT. Les chercheurs ont conclu que le développement de la thérapeutique basée sur AAV de gène pour l'hémophilie A devrait continuer d'employer le capsid AAVhu37.

« L'inducteur apprécie maintenant qu'il y a un hublot fini de dose dans lequel le rAAV systémique sera sûr et efficace, » dit le rédacteur-en-chef Terence R. Flotte, DM, professeur de Celia et d'Isaac Haidak de formation médicale et doyen, principal, et député exécutif Chancellor, université de Faculté de Médecine du Massachusetts, Worcester, MAMANS. « Ceci signifie que l'optimisation du pouvoir des éléments de vecteur peut être critique pour activer une réussite clinique à long terme dans la demande de règlement de l'hémophilie A. »

Source : https://home.liebertpub.com/news/promising-results-support-continued-development-of-aav-based-human-factor-viii-gene-therapy/2410