I dati di promessa supportano lo sviluppo di terapia genica di AAVhu37-based per emofilia A

La terapia genica facendo uso di un virus adeno-associato ottimizzato (AAV) per consegnare il gene di fattore umano VIII ai macachi di cynomolgus ha mostrato un aumento sostanziale nell'espressione del hFVIII ed in nessuna risposta rilevabile dell'anticorpo per 30 settimane in alcuni animali. Questi dati di promessa combinati con prova che il vettore ottimizzato AAVhu37 è adatto a fabbricazione ed a depurazione al disgaggio, suggeriscono che la terapia genica di AAVhu37-based abbia il potenziale di avanzare alla clinica per trattare l'emofilia A, secondo un articolo pubblicato nella terapia genica umana, un giornale pari-esaminato da Mary Ann Liebert, Inc., editori.

James M. Wilson, MD, PhD, università della Pennsylvania, Filadelfia e colleghi dall'università della Pennsylvania e dalla terapia genica di Ultragenyz, Cambridge, mA coauthored l'articolo intitolato “terapia genica Virale-Mediata Adeno-Associata ottimizzata di fattore umano VIII nei macachi di Cynomolgus.„ I ricercatori hanno confrontato due capsids di AAV - AAVrh10 e AAVhu37 - combinati con due promotori e rinforzatori fegato-specifici - E03.TTR e E12.A1AT. I ricercatori hanno concluso che lo sviluppo adi terapeutica basata AAV del gene per emofilia A dovrebbe continuare a usando il capsid AAVhu37.

“Il campo ora apprezza che ci sia una finestra limitata della dose in cui il rAAV sistematico sarà sicuro ed efficace,„ dica il redattore capo Terence R. Flotte, MD, professore di Isaac e di Celia Haidak di formazione medica e decano, prevosto e delegato esecutivo Chancellor, università di facoltà di medicina di Massachusetts, Worcester, mA. “Questo significa che l'ottimizzazione della potenza delle costruzioni di vettore può essere critica da permettere ad un successo clinico a lungo termine nel trattamento di emofilia A.„

Sorgente: https://home.liebertpub.com/news/promising-results-support-continued-development-of-aav-based-human-factor-viii-gene-therapy/2410