Os dados prometedores apoiam a revelação da terapia genética de AAVhu37-based para a hemofilia A

A terapia genética usando um vírus adeno-associado aperfeiçoado (AAV) para entregar o gene do factor humano VIII aos macaques do cynomolgus mostrou um aumento substancial na expressão do hFVIII e em nenhuma resposta detectável do anticorpo por 30 semanas em alguns animais. Estes dados prometedores combinados com a evidência que o vector aperfeiçoado AAVhu37 é apropriado para a fabricação e a purificação na escala, sugerem que a terapia genética de AAVhu37-based tenha o potencial avançar à clínica para tratar a hemofilia A, de acordo com um artigo publicado na terapia genética humana, um jornal par-revisto de Mary Ann Liebert, Inc., editores.

James M. Wilson, DM, PhD, Universidade da Pensilvânia, Philadelphfia e colegas da Universidade da Pensilvânia e da terapia genética de Ultragenyz, Cambridge, miliampère coauthored o artigo autorizado “terapia genética Viral-Negociada Adeno-Associada aperfeiçoada do factor humano VIII em Macaques de Cynomolgus.” Os pesquisadores compararam dois capsids de AAV - AAVrh10 e AAVhu37 - combinados com os dois promotores e realçadores fígado-específicos - E03.TTR e E12.A1AT. Os pesquisadores concluíram que a revelação da terapêutica AAV-baseada do gene para a hemofilia A deve continuar a usar o capsid AAVhu37.

“O campo aprecia agora que há um indicador finito da dose em que o rAAV sistemático será seguro e eficaz,” diz o redactor-chefe Terence R. Flotte, DM, professor de Celia e de Isaac Haidak da educação médica e o decano, reitor, e deputado executivo Chanceler, universidade da Faculdade de Medicina de Massachusetts, Worcester, miliampère. “Isto significa que a optimização da potência de construções do vector pode ser crítica para permitir um sucesso clínico a longo prazo no tratamento da hemofilia A.”

Source: https://home.liebertpub.com/news/promising-results-support-continued-development-of-aav-based-human-factor-viii-gene-therapy/2410