Los datos prometedores soportan el revelado de la terapia génica de AAVhu37-based para la hemofilia A

La terapia génica usando un virus adeno-asociado optimizado (AAV) para entregar el gen del factor humano VIII a los macaques del cynomolgus mostró un aumento sustancial en la expresión del hFVIII y ninguna reacción perceptible del anticuerpo por 30 semanas en algunos animales. Estos datos prometedores combinados con pruebas que el vector optimizado AAVhu37 es conveniente para fabricar y la purificación en la escala, sugieren que la terapia génica de AAVhu37-based tiene el potencial de avance a la clínica para tratar la hemofilia A, según un artículo publicado en terapia génica humana, un gorrón par-revisado de Mary Ann Liebert, Inc., los editores.

James M. Wilson, Doctor en Medicina, doctorado, Universidad de Pensilvania, Philadelphia y colegas de la Universidad de Pensilvania y de la terapia génica de Ultragenyz, Cambridge, mA coauthored el artículo titulado “terapia génica Viral-Mediada Adeno-Asociada optimizada del factor humano VIII en los Macaques de Cynomolgus.” Los investigadores compararon dos capsids de AAV - AAVrh10 y AAVhu37 - combinados con dos promotores y reforzadores hígado-específicos - E03.TTR y E12.A1AT. Los investigadores concluyeron que el revelado de la terapéutica AAV-basada del gen para la hemofilia A debe continuar el usar del capsid AAVhu37.

“El campo ahora aprecia que hay una ventana finita de la dosis en la cual el rAAV sistémico será seguro y de manera efectiva,” dice al redactor jefe Terence R. Flotte, Doctor en Medicina, profesor de Celia y de Isaac Haidak de la educación médica y decano, preboste, y diputado ejecutivo Chancellor, universidad de la Facultad de Medicina de Massachusetts, Worcester, mA. “Esto significa que la optimización de la potencia de las construcciones del vector puede ser crítica habilitar un éxito clínico a largo plazo en el tratamiento de la hemofilia A.”

Fuente: https://home.liebertpub.com/news/promising-results-support-continued-development-of-aav-based-human-factor-viii-gene-therapy/2410