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L'approche alternative recensée pour livrer nusinersen aux patients d'amyotrophie spinale

Un état neuf a recensé une approche alternative pour livrer nusinersen aux patients présentant l'amyotrophie spinale (SMA) utilisant un système intrathécale sous-cutané de cathéter (SIC) configuré en branchant un cathéter intrathécale à un port implantable d'infusion. SMA est une maladie génétique dévastatrice que cela mène à la dégénérescence graduelle des neurones moteurs qui règlent le mouvement, avalant, et respirant. C'est la principale origine génétique de la mort infantile mondiale. Nusinersen est le premier traitement approuvé par le FDA pour SMA mais doit être administré dans le liquide céphalo-rachidien par crevaison lombaire de répétition tous les 4 mois pendant la durée. Malheureusement, la majorité de survivre des patients de SMA ont des défauts de forme squelettiques ou une visserie spinale qui le rendent difficile atteignent à en toute sécurité et sûrement le liquide céphalo-rachidien.

L'étude, par des cliniciens et des chercheurs à la clinique pour les enfants spéciaux dans Strasburg, PA et l'hôpital de Nemours/A.I. dupont pour des enfants à Wilmington De, apparaît dans le tourillon des orthopédies pédiatriques. Dix patients de SMA ont subi l'implantation du dispositif de cathéter et l'ont reçu nusinersen le dosage par le code indicatif de sujet. L'implantation de dispositif a pris moins de deux heures et a été bien tolérée dans tous les patients, présentant un séjour moyen d'hôpital de moins de 55 heures. Une fois que le système de code indicatif de sujet était implanté, tous les suivants nusinersen des doses ont été administrés en moins de 20 mn, exigeant seulement l'anesthésique topique dans un réglage de patient. Implantation de code indicatif de sujet sensiblement réduite le coût de l'administration de médicaments.

Cette méthode de dosage de code indicatif de sujet pourrait également bénéficier des patients de SMA sans maladie neuromusculaire avancée ou pathologie spinale ; la crevaison lombaire répétée peut prouver la remise en question pour n'importe quel patient de SMA, particulièrement nouveaux-nés et des jeunes enfants, qui ont le régime le plus élevé des complications traumatiques (20-50%) quand nusinersen est administrés par crevaison lombaire.

Tandis que les observations de l'étude proposent le système de code indicatif de sujet pour être relativement sûres et sans complications, l'utilisation du dispositif justifie d'autres études multicentriques. Si efficace prouvé dans de futures études, cette méthode pourrait doubler le nombre de patients capables recevoir nusinersen mondial et ramenez les coûts cinq à de dix fois.