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Il metodo alternativo identificato per la consegna nusinersen ai pazienti muscolari spinali di atrofia

Un nuovo rapporto ha identificato un metodo alternativo per consegnare nusinersen ai pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) facendo uso di un sistema intratecale sottocutaneo del catetere (SIC) configurato connettendo un catetere intratecale ad una porta impiantabile di infusione. SMA è una malattia che genetica devastante quello piombo a degenerazione progressiva dei motoneuroni che gestiscono il movimento, inghiottente e respirante. È la causa genetica principale della morte infantile universalmente. Nusinersen è la prima terapia approvata dalla FDA per SMA ma deve essere amministrato nel liquido cerebrospinale dalla foratura lombare di ripetizione ogni 4 mesi per vita. Purtroppo, la maggior parte della sopravvivenza dei pazienti di SMA ha le deformità scheletriche o hardware spinale che lo rendono difficile a sicuro ed attendibilmente accedono al liquido cerebrospinale.

Lo studio, dai clinici e dai ricercatori alla clinica per i bambini speciali in Strasburg, PA e l'ospedale di Nemours/A.I. Du Pont per i bambini a Wilmington DE, compare nel giornale dell'ortopedia pediatrica. Dieci pazienti di SMA hanno subito l'impianto dell'unità del catetere ed hanno ricevuto nusinersen il dosaggio con SIC. L'impianto dell'unità ha richiesto meno di due ore e bene è stato tollerato in tutti i pazienti, con una degenza in ospedale media di meno di 55 ore. Una volta che il sistema di SIC fosse impiantato, tutti i successivi nusinersen le dosi sono stati amministrati in meno di 20 minuti, richiedenti soltanto l'anestetico attuale in una regolazione del paziente esterno. SIC l'impianto ha diminuito significativamente il costo dell'amministrazione della droga.

Questo SIC che dosa il metodo potrebbe anche avvantaggiare i pazienti di SMA senza malattia neuromuscolare avanzata o patologia spinale; la foratura lombare ripetuta può provare sfidare per tutto il paziente di SMA, particolarmente neonati ed i bambini piccoli, che hanno il più alta tariffa delle complicazioni traumatiche (20-50%) quando nusinersen sono amministrati dalla foratura lombare.

Mentre le osservazioni dello studio suggeriscono il sistema di SIC per essere relativamente sicure e senza complicazioni, l'uso dell'unità autorizza ulteriori prove multicentrate. Se efficace provato negli studi futuri, questo metodo potesse raddoppiare il numero dei pazienti capaci di ricevere nusinersen universalmente e riduca i costi cinque a composto di dieci parti.