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O método alternativo identificado entregando nusinersen aos pacientes musculares espinais da atrofia

Um relatório novo identificou um método alternativo para entregar nusinersen aos pacientes com atrofia muscular espinal (SMA) usando um sistema intratecal subcutâneo do cateter (SIC) configurado conectando um cateter intratecal a uma porta implantable da infusão. SMA é uma doença que genética devastador aquele conduz à degeneração progressiva dos neurônios de motor que controlam o movimento, engulindo, e respirando. É a causa genética principal da morte infantil no mundo inteiro. Nusinersen é a primeira terapia aprovada FDA para SMA mas deve ser administrado no líquido cerebrospinal pela punctura lombar da repetição cada 4 meses para a vida. Infelizmente, a maioria de sobreviver pacientes de SMA tem as deformidades esqueletais ou o hardware espinal que fazem difícil alcançam a com segurança e confiantemente o líquido cerebrospinal.

O estudo, por clínicos e por pesquisadores na clínica para crianças especiais em Strasburg, PA e o hospital de Nemours/A.I. Du Pont para crianças em Wilmington DE, aparece no jornal da ortopedia pediatra. Dez pacientes de SMA submeteram-se à implantação do dispositivo do cateter e receberam-se nusinersen a dose com SIC. A implantação do dispositivo tomou menos de duas horas e foi tolerada bem em todos os pacientes, com uma estada média do hospital de menos de 55 horas. Uma vez que o sistema de SIC foi implantado, todos os subseqüentes nusinersen doses foram administrados em menos de 20 minutos, exigindo somente o anestésico tópico em um ajuste do paciente não hospitalizado. SIC a implantação reduziu significativamente o custo da administração da droga.

Este SIC que dosa o método pôde igualmente beneficiar pacientes de SMA sem doença neuromuscular avançada ou patologia espinal; a punctura lombar repetida pode provar o desafio para todo o paciente de SMA, especialmente neonatos e as jovens crianças, que têm a taxa a mais alta das complicações traumáticos (20-50%) quando nusinersen são administradas pela punctura lombar.

Quando as observações do estudo sugerirem o sistema de SIC para ser relativamente seguras e sem complicações, o uso do dispositivo justifica umas experimentações multicentradas mais adicionais. Se eficaz provado nos estudos futuros, este método poderia dobrar o número de pacientes capazes de receber nusinersen no mundo inteiro e reduza os custos cinco à dez-dobra.