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El método alternativo determinado para entregar nusinersen a los pacientes musculares espinales de la atrofia

Un nuevo parte ha determinado un método alternativo para entregar nusinersen a los pacientes con atrofia muscular espinal (SMA) usando un sistema intratecal subcutáneo del catéter (SIC) configurado conectando un catéter intratecal con una lumbrera implantable de la infusión. SMA es una enfermedad genética devastadora que ése lleva a la degeneración progresiva de las neuronas de motor que controlan el movimiento, tragando, y respirando. Es la causa genética de cabeza de la muerte infantil por todo el mundo. Nusinersen es la primera terapia aprobada por la FDA para SMA pero se debe administrar en el líquido cerebroespinal por pinchazo lumbar de la repetición cada 4 meses para la vida. Lamentablemente, la mayoría de sobrevivir a pacientes de SMA tiene las deformidades esqueléticas o hardware espinal que hacen difícil llegan hasta a con seguridad y seguro el líquido cerebroespinal.

El estudio, por los clínicos y los investigadores en la clínica para los niños especiales en Strasburg, PA y el hospital de Nemours/A.I. Du Pont para los niños en Wilmington DE, aparece en el gorrón de ortopedias pediátricas. Diez pacientes de SMA experimentaron la implantación del dispositivo del catéter y la recibieron nusinersen la dosificación con SIC. La implantación del dispositivo tardó menos de dos horas y fue tolerada bien en todos los pacientes, con un retén medio del hospital de menos de 55 horas. Una vez que el sistema de SIC fue implantado, todos los subsiguientes nusinersen dosis fueron administrados en menos de 20 minutos, requiriendo solamente el anestésico tópico en una fijación del paciente no internado. SIC la implantación redujo importante el costo de la administración de la droga.

Este SIC que dosificaba método pudo también beneficiar a pacientes de SMA sin enfermedad neuromuscular avanzada o patología espinal; el pinchazo lumbar relanzado puede probar desafiar para cualquier paciente de SMA, especialmente recién nacidos y pinchazo lumbar administran a los niños jovenes, que tienen el índice más alto de las complicaciones traumáticas (20-50%) cuando nusinersen.

Mientras que las observaciones del estudio sugieren el sistema de SIC para ser relativamente seguras y sin complicaciones, el uso del dispositivo autoriza otras juicios multicentras. Si efectivo probada en los estudios futuros, este método podría duplicar el número de pacientes capaces de recibir nusinersen por todo el mundo y reduzca los costos cinco a décuplo.