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Pfizer termina gli studi clinici che valutano il domagrozumab per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

Pfizer Inc. (NYSE: PFE) annunciato oggi che sta terminando due studi clinici in corso che valutano il domagrozumab (PF-06252616) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD): i 2 studi di sicurezza e di efficacia di fase (B5161002) e uno studio di estensione del aperto contrassegno (B5161004). Lo studio di fase 2 (B5161002), non ha incontrato il suo punto finale primario di efficacia, che fosse di dimostrare una differenza nel cambiamento medio dal riferimento in una salita di 4 scale (nei secondi) che segue un anno di trattamento con il domagrozumab rispetto al placebo in pazienti con DMD. Ulteriore valutazione della totalità di prova compreso i punti finali secondari non ha supportato un effetto significativo del trattamento. La decisione viene dopo un esame accurato dei dati disponibili ai tempi dell'analisi primaria, che ha valutato tutti i partecipanti di studio dopo un anno di trattamento come pure di quei partecipanti che erano nella prova oltre un anno. Gli studi non sono stati terminati per motivi di sicurezza. Pfizer continuerà ad esaminare i dati per capire meglio tutte le comprensioni che possono fornire e dividerà i risultati con la comunità scientifica e paziente.

“Siamo delusi da questi risultati e mentre non stiamo progredendo negli studi, dai dati contribuiremo ad una maggior comprensione di questa malattia e valuteremo l'insieme di dati totale per vedere se c'è un posto per questa medicina nelle malattie muscolari,„ abbiamo detto Seng Cheng, il PhD, il vicepresidente senior e l'ufficiale scientifico principale, unità di ricerca rara di malattia di Pfizer. “Siamo estremamente riconoscenti al tutto quelli coinvolgere con questa prova, particolarmente i ragazzi che hanno partecipato e le loro famiglie.„

Pfizer sta continuando la ricerca in DMD e nelle malattie neuromuscolari rare, con lo scopo di portare le terapie ai pazienti con i bisogni insoddisfatti. L'associazione continuata della società con le associazioni dell'avvocatura e la comunità è critica a trovare le terapie innovarici per queste malattie. Pfizer ha un test clinico in corso in DMD con una terapia genica, PF-06939926, che è un capsid d'investigazione e recombinante AAV9 che porta una versione tronca o accorciata del gene umano del dystrophin (mini--dystrophin) sotto il controllo di un promotore specifico del muscolo umano.