Aviso: Esta página é uma tradução automática da página original em inglês. Por favor note uma vez que as traduções são geradas por máquinas, não tradução tudo será perfeita. Este site e suas páginas da Web destinam-se a ler em inglês. Qualquer tradução deste site e suas páginas da Web pode ser imprecisas e imprecisos no todo ou em parte. Esta tradução é fornecida como uma conveniência.

Pfizer termina os estudos clínicos que avaliam o domagrozumab para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne

Pfizer Inc. (NYSE: PFE) anunciado hoje que está terminando dois estudos clínicos em curso que avaliam o domagrozumab (PF-06252616) para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD): estudos da segurança e da eficácia da fase uns 2 (B5161002) e um estudo da extensão da aberto-etiqueta (B5161004). O estudo da fase 2 (B5161002), não encontrou seu valor-limite preliminar da eficácia, que era demonstrar uma diferença na mudança média da linha de base em uma escalada de 4 escadas (nos segundos) que segue um ano de tratamento com o domagrozumab em relação ao placebo nos pacientes com DMD. Uma avaliação mais adicional da totalidade da evidência que inclui valores-limite secundários não apoiou um efeito significativo do tratamento. A decisão vem após uma revisão completa dos dados disponíveis na altura da análise preliminar, que avaliou todos os participantes do estudo após um ano de tratamento, assim como daqueles participantes que estavam na experimentação além de um ano. Os estudos não foram terminados por razões de segurança. Pfizer continuará a rever os dados para compreender melhor todas as introspecções que puderem fornecer, e compartilhará de resultados com a comunidade científica e paciente.

“Nós somos desapontados por estes resultados e quando nós não progredirmos com os estudos, pelos dados contribuiremos a uma compreensão maior desta doença e nós avaliaremos a série de dados total para ver se há um lugar para esta medicina em doenças musculares,” dissemos Seng Cheng, PhD, vice-presidente superior e oficial científico principal, unidade de pesquisa rara da doença de Pfizer. “Nós somos extremamente gratos ao todo o aqueles envolvidos com esta experimentação, especialmente meninos que participaram, e suas famílias.”

Pfizer está continuando a pesquisa em DMD e em doenças neuromusculares raras, com o objectivo de trazer terapias aos pacientes com necessidades não satisfeitas. A parceria continuada da empresa com associações da defesa e a comunidade é crítica a encontrar terapias inovativas para estas doenças. Pfizer tem um ensaio clínico em curso em DMD com uma terapia genética, PF-06939926, que é um capsid AAV9 de investigação, de recombinação que leva uma versão truncada ou encurtada do gene humano do dystrophin (mini-dystrophin) sob o controle de um promotor humano do específico do músculo.