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Pfizer termina los estudios clínicos que evalúan el domagrozumab para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne

Pfizer Inc. (NYSE: PFE) anunciado hoy que está terminando dos estudios clínicos en curso que evalúan el domagrozumab (PF-06252616) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD): 2 estudios del seguro y de la eficacia de la fase (B5161002) y un estudio de la extensión de la abierto-escritura de la etiqueta (B5161004). El estudio de la fase 2 (B5161002), no resolvió su punto final primaria de la eficacia, que era demostrar una diferencia en el cambio medio de la línea de fondo en la subida de 4 escaleras (en segundos) que seguía un año de tratamiento con el domagrozumab con respecto a placebo en pacientes con DMD. La evaluación adicional de la totalidad de pruebas incluyendo puntos finales secundarias no soportó un efecto importante del tratamiento. La decisión viene después de una revista completa de los datos disponibles a la hora del análisis primario, que evaluó a todos los participantes del estudio después de un año de tratamiento, así como de esos participantes que estaban en la juicio más allá de un año. Los estudios no fueron terminados por razones de seguridad. Pfizer continuará revisar los datos para entender mejor cualquier discernimiento que él pueda ofrecer, y compartirá resultados con la comunidad científica y paciente.

“Estamos decepcionados por estos resultados y mientras que no estamos progresando con los estudios, los datos contribuiremos a una mayor comprensión de esta enfermedad y evaluaremos el conjunto de datos total para ver si hay un lugar para este remedio en enfermedades musculares,” dijimos a Seng Cheng, doctorado, vicepresidente y principal oficial científico, unidad de investigación rara de la enfermedad de Pfizer. “Somos extremadamente agradecidos a todo el ésos implicados con esta juicio, especialmente los muchachos que participaron, y sus familias.”

Pfizer está continuando la investigación en DMD y enfermedades neuromusculares raras, con el objetivo de traer terapias a los pacientes con necesidades incumplidas. La sociedad continuada de la compañía con las asociaciones de la defensa y la comunidad es crítica a encontrar las terapias innovadoras para estas enfermedades. Pfizer tiene una juicio clínica en curso en DMD con una terapia génica, PF-06939926, que es un capsid de investigación, recombinante AAV9 que lleva una versión truncada o acortada del gen humano del dystrophin (mini-dystrophin) bajo el control de un promotor humano del específico del músculo.