L'injection sous-cutanée des aides neuves de protéine traitent l'hémophilie plus effectivement

Patients avec la purge d'hémophilie spontanément ou après traumatisme. Les sites les plus courants de la purge sont dans des joints, mais saignent peuvent également se produire dans n'importe quel tissu dans le fuselage comprenant les muscles, le cerveau, ou les yeux. On saigne peuvent être potentiellement mortels, organe-menaçant ou fatal. L'hémophilie affecte seulement des mâles parce que c'est un état de X-linked, c.-à-d., les mâles ont un chromosome X, alors que les femelles sont obligent des transporteurs car elles ont deux chromosomes X.

L'hémophilie nuit la capacité du fuselage d'effectuer des caillots sanguins, le procédé requis pour cesser de saigner. Les hémophiles sont les disparus nés par facteur de coagulation appelé de protéine et les gens qui manquent du facteur de coagulation VIII (FVIII) ont l'hémophilie A.

Pour traiter l'hémophilie A, le facteur de coagulation manquant VIII doit être remonté. Le traitement de remontage est donné prophylactique [comme mesure préventive] pour éviter spontané saigne. Cependant, il y a deux défis :

  • i) Le remontage de FVIII est fait en intraveineuse et beaucoup de patients - particulièrement enfants - ont les veines atteignantes de difficulté

    II) Le FVIII peut obtenir une réaction immunitaire dans laquelle des anticorps sont formés vers le remontage FVIII, de ce fait rendant le remontage inutile et incapable d'arrêter la purge.

Dans le multicentre, l'étude globale de l'ASILE 3, patients âgés 12 ans et plus vieux étaient donnée une injection [sous-cutanée] de peau de l'emicizumab appelé de protéine neuve, qui remplit le même fonctionnement que le FVIII manquant. Les injections étaient l'hebdomadaire administré dans un groupe, chaque deuxième semaine dans un autre groupe et alors le numéro des patients de saigne mesuré si comparé à ceux qui ne reçoivent pas l'emicizumab.

« A administré par voie sous-cutanée l'emicizumab réduit le régime de purge de 96% dans ceux obtenant l'emicizumab hebdomadaire et de 97% dans ceux recevant l'emicizumab bimensuel si comparé à ceux ne recevant pas l'emicizumab, » dit professeur Johnny Mahlangu, hématologue clinique et auteur important du papier publié dans New England Journal de médicament le 30 août 2018.

Mahlangu est également chef de l'école de la pathologie dans la faculté des sciences de santé à l'université du Witwatersrand, de Johannesburg en Afrique du Sud, et de tête de la partie diagnostique d'hématologie dans le service du médicament moléculaire et de l'hématologie à l'université.

En outre, 56% de patients recevant l'emicizumab hebdomadaire et 60% de ceux recevant l'emicizumab bimensuel n'ont remarqué aucun événement de purge tout en recevant l'emicizumab. Pour des patients déjà sur la prophylaxie, il y avait réduction de 68% de régime de purge sur l'emicizumab si comparé à la prophylaxie normale de FVIII.

« Hemlibra [le nom commercial de l'emicizumab] est un médicament d'ordonnance employé pour éviter ou réduire la fréquence des épisodes de purge dans les adultes et les enfants avec l'hémophilie A avec des inhibiteurs du facteur VIII. Dans l'étude de l'ASILE 3, Hemlibra a montré qu'un significatif et cliniquement réduction signicative saigne dedans dans les gens avec l'hémophilie A sans inhibiteurs du facteur VIII, tandis que des options de dosage sous-cutanées flexibles de offre, » dit Mahlangu.

Source : http://www.wits.ac.za/news/latest-news/research-news/2018/2018-08/study-by-blood-doctors-a-breakthrough-for-haemophiliacs.html