L'iniezione sottocutanea di nuove guide della proteina tratta l'emofilia più efficacemente

Pazienti con l'immagine al vivo di emofilia spontaneamente o dopo il trauma. I siti più comuni di spurgo sono nelle giunzioni, ma le immagini al vivo possono anche accadere in tutto il tessuto nell'organismo compreso i muscoli, il cervello, o gli occhi. Molte immagini al vivo possono essere pericolose, organo-minacciando o interno. L'emofilia pregiudica soltanto i maschi perché è uno stato X-collegato, cioè, i maschi hanno un cromosoma X, mentre le femmine sono obbligano i portafili poichè hanno due cromosomi X.

L'emofilia altera la capacità dell'organismo di fare i coaguli di sangue, il trattamento stato necessario per smettere di sanguinare. Gli emofiliaci nascono mancando una proteina chiamata fattore di coagulazione e la gente che manca del fattore di coagulazione VIII (FVIII) ha emofilia A.

Per trattare l'emofilia A, il fattore di coagulazione mancante VIII deve essere sostituito. La terapia della sostituzione è data profilattico [come misura preventiva] per impedire le immagini al vivo spontanee. Tuttavia, ci sono due sfide:

  • i) La sostituzione di FVIII è fatta per via endovenosa e molti pazienti - particolarmente bambini - hanno filoni d'accesso della difficoltà

    ii) Il FVIII può suscitare una risposta immunitaria in cui gli anticorpi sono formati verso la sostituzione FVIII, così rendendo la sostituzione inutile ed incapace di fermata dello spurgo.

Nel multicentrato, lo studio globale del PORTO 3, pazienti di 12 anni e più vecchi è stato dato un'iniezione [sottocutanea] dell'interfaccia di nuova proteina chiamata emicizumab, che esegue la stessa funzione del FVIII mancante. Le iniezioni sono state amministrate settimanalmente in un gruppo, in ogni seconda settimana in un altro gruppo e poi nel numero dei pazienti delle immagini al vivo misurate una volta confrontate a quelle che non ricevono il emicizumab.

“Il emicizumab per via sottocutanea amministrato ha ridotto la tariffa di scarico da 96% in quelle che ottengono il emicizumab settimanale e di 97% in quelli che ricevono ogni quindici giorni il emicizumab una volta confrontato a quelli che non ricevono il emicizumab,„ dice il professor Johnny Mahlangu, ematologo clinico e autore principale del documento ha pubblicato in New England Journal di medicina il 30 agosto 2018.

Mahlangu è egualmente capo del banco di patologia nella facoltà delle scienze di salubrità all'università del Witwatersrand, di Johannesburg nel Sudafrica e di capo della sezione diagnostica dell'ematologia nel dipartimento di medicina molecolare e di ematologia all'università.

Ancora, 56% dei pazienti che ricevono il emicizumab settimanale e 60% di quelli che ricevono ogni quindici giorni il emicizumab non hanno avvertito alcuni eventi di spurgo mentre ricevendo il emicizumab. Per i pazienti già sulla profilassi, c'era rapporto di riproduzione di 68% della tariffa di scarico su emicizumab una volta confrontato alla profilassi normale di FVIII.

“Hemlibra [la denominazione commerciale di emicizumab] è una medicina di prescrizione usata per impedire o diminuire la frequenza degli episodi di spurgo in adulti ed in bambini con emofilia A con gli inibitori di fattore VIII. Nello studio del PORTO 3, Hemlibra ha mostrato un significativo e clinicamente riduzione significativa delle immagini al vivo nella gente con emofilia A senza inibitori di fattore VIII, mentre opzioni di dosaggio sottocutanee flessibili d'offerta,„ dice Mahlangu.

Sorgente: http://www.wits.ac.za/news/latest-news/research-news/2018/2018-08/study-by-blood-doctors-a-breakthrough-for-haemophiliacs.html