A injecção subcutâneo de ajudas novas da proteína trata a hemofilia mais eficazmente

Pacientes com sangramento da hemofilia espontâneamente ou depois do traumatismo. Os locais os mais comuns do sangramento são em junções, mas sangram podem igualmente acontecer em todo o tecido no corpo que inclui os músculos, o cérebro, ou os olhos. Muitos sangram podem ser risco de vida, órgão-ameaçando ou fatal. A hemofilia afecta somente homens porque é uma condição X-ligada, isto é, os homens têm um cromossoma de X, visto que as fêmeas são obrigam portadores porque têm dois cromossomo x.

A hemofilia danifica a capacidade do corpo para fazer coágulos de sangue, o processo necessário para parar de sangrar. Os hemofílico faltam nascidos um a proteína chamada factor de coagulação e os povos que faltam o factor de coagulação VIII (FVIII) estão com a hemofilia A.

Para tratar a hemofilia A, o factor de coagulação faltante VIII deve ser substituído. A terapia da substituição é dada profilàctica [como uma medida preventiva] para impedir espontâneo sangra. Contudo, há dois desafios:

  • mim) A substituição de FVIII é feita intravenosa e muitos pacientes - especialmente crianças - têm as veias de acesso da dificuldade

    ii) O FVIII pode induzir uma resposta imune em que os anticorpos são formados para a substituição FVIII, assim tornando a substituição inútil e incapaz de parar o sangramento.

No multicentrado, o estudo global do ABRIGO 3, pacientes envelhecidos 12 anos e mais velhos foi dado uma injecção [subcutâneo] da pele da proteína nova chamada o emicizumab, que executa a mesma função que o FVIII faltante. As injecções foram administradas semanalmente em um grupo, cada segunda semana em um outro grupo e então o número dos pacientes de sangra medido quando comparado àqueles que não recebem o emicizumab.

“O emicizumab Subcutaneously administrado reduziu a taxa sangrada por 96% naquelas que obtêm o emicizumab semanal e por 97% naqueles que recebem quinzenalmente o emicizumab quando comparado àqueles que não recebem o emicizumab,” diz o professor Johnny Mahlangu, hematologist clínico e autor principal do papel publicou em New England Journal da medicina o 30 de agosto de 2018.

Mahlangu é igualmente cabeça da escola da patologia na faculdade de ciências da saúde na universidade do Witwatersrand, de Joanesburgo em África do Sul, e de cabeça da secção diagnóstica da hematologia no departamento da medicina molecular e de hematologia na universidade.

Além disso, 56% dos pacientes que recebem o emicizumab semanal e 60% daqueles que recebem quinzenalmente o emicizumab não experimentou nenhuns eventos do sangramento enquanto recebendo o emicizumab. Para pacientes já na profilaxia, havia uma redução a 68% na taxa sangrada no emicizumab quando comparado à profilaxia normal de FVIII.

“Hemlibra [a marca registada de emicizumab] é uma medicina da prescrição usada para impedir ou reduzir a freqüência de episódios do sangramento nos adultos e nas crianças com hemofilia A com os inibidores do factor VIII. No estudo do ABRIGO 3, Hemlibra mostrou que um significativo e clìnica redução significativa sangra dentro nos povos com hemofilia A sem os inibidores do factor VIII, quando opções de dose subcutâneos flexíveis de oferecimento,” diz Mahlangu.